罗氏以4.7亿欧元收购罕见病公司Trophos

    罗氏已达成一项协议，以4.7亿欧元收购法国制药公司Trophos及其用于罕见神经肌肉疾病脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的主要药物。Trophos的Olesoxime(TRO19622)还在试验中被测试用于多发性硬化症，这款药物在去年报道的2期试验中显示对SMA有出色的结果，SMA是一种遗传性疾病，它能够影响支配爬行、行走、头颈部控制及吞咽等活动的随意肌的运动神经元。

    这种孤儿疾病是两岁以下婴儿死亡的最常见遗传因素，该病由SMN 1基因功能丧失引起，导致脊柱神经逐步退化及运动神经元丧失。

    这一疾病在全球影响了大约2万人，它正成为制药业的一个目标，安斯泰来上个月以6.75亿美元获得Cytokinetics正在开发的一款SMA治疗药物的权利，而百健艾迪与Isis制药也在开发ISIS-SMNRx用于这种疾病，这款药物将很快进入3期试验。罗氏在1期试验测试中还有其自己的SMA药物RG7800。

    罗氏正向位于马赛的Trophos支付1.2亿欧元的预付款，另外还有2.5亿欧元以里程碑方式支付。该法国公司之前曾与爱可泰隆建立一个联盟，但2011年当Olesoxime的一项测试用于肌肉萎缩性侧索硬化症的试验失败之后，爱可泰隆从他们的合作中退出。

    Olesoxime的2期试验结果显示该药物对维持患有两种轻微严重形式SMA（II型与III型）个体患者的神经肌肉功能有有益的作用，并且能够降低与该疾病相关的医学并发症。而SMA的最严重形式（I型）在两岁之前通常是致命的，II型与III型患者可以活到成年，但他们通常需要高水平的护理。

    Olesoxime被认为通过保护紧张神经元中线粒体的完整性而发挥作用，线粒体是细胞用来产生能量的细胞器。临床前研究已显示这款药物能够提升遭受各种压力条件神经元的功能及生存期。

    此次收购正值罗氏的一个繁忙期，本月到目前为止，该公司还宣布与Meiji Seika和Fedora 达成一项7.5亿美元的抗生素交易，以10亿美元协议控制了基因组学公司Foundation Medicine，与基因检测专业公司23andMe在帕金森病领域建立合作。（丁香园）