对“弱”下“药”

    薄弱环节：无基础样品库
    解决之道：建全国性研发平台

    中国医药国际交流中心主任芮国忠对此提出了自己的看法：医药研发的短腿问题，有其综合原因，必须要逐步解决问题。不过，首先要解决的是技术方面的问题。这当然不仅仅局限在医药专业技术上，从更高的层面上看，国家、企业和研究机构的管理技术，对药品研发领域的影响同样重要，是药品研发的技术环节上，不可缺少的一个组成部分。

    从国家管理技术方面看，我国新药的基础研发比较差，没有建立系统的、全国性的关于药物的大规模样品库，作为创新药物的基础理论和研发平台，为新药研发带来的影响是巨大的。虽然，国内已经建立了数个不同规模的研发平台，但是从规模和开放程度上都具有一定的局限性。以国外为例，特别像美国、日本这些制药强国，由国家出资进行基础研究，并建立一个开放的全国性研发平台，所有企业可以共享资源。这为新药的研发提供了更广阔的空间，是值得我们学习借鉴的经验。据芮国忠主任讲，我国下一步可能将国内现有的这些研发平台连接起来，由点到面，最终形成一个覆盖全国的医药研发平台。

    薄弱环节：研发与市场脱节
    解决之道：与企业联手开发

    业内有关专业人士有一种说法：“制约中国医药研发的主要环节，在于医药研发活动还没有走向产业化。国家应当放开对研发领域的工作，使研发工作商业化，这样国家可以放下包袱，将主要精力和财力投入到药品基础理论研究上，以达到资源的优化配置。”

    据了解，国内的大多数研发机构还是依靠国家投入的资金进行新药研发工作，政府有关机构要承担基础研究和新药研发的双重负担，资金存在明显不足的问题。况且．由于研发工作与市场脱节，一系列的负面效应也就随之产生。

    作为新药研发的主体，研究机构要了解市场的需要和潜在的需要，才能够确定适应市场需求的研究课题。而研发机构本身不具一有市场调研的能力，无法获得有关研究成果实际价值的科学论证。因此，可能出现研发成果无法转化为产品投入市场的现象，最后只能成为理论研究。同时，科研体系的缺陷也导致了这一问题的存在。由于我国对科研人员的成果评价主要以理论、论文为标准，也从一方面忽视了成果转换的作用。

    医药企业作为药品生产的主体，不但了解市场的需求和动向，还是科研成果转换的载体，可以说研发机构和药品生产企业是密不可分的。但现实情况却恰恰相反，由于药品研发还没有形成产业化，双方无法结成利益的共同体，研发机构无法按照企业的产品需求进行研发工作。芮国忠主任介绍道：“新药成果转换应该重视商业化的发展，研发机构要取得研发成果，更要取得具有开发价值的成果。要达到这一目的，研发机构就必须与企业联合开发，由制药企业出资。科研单位研究，最后共同报批新药。”

    研发平台雏形一：专业研究中心

    近年来，医药企业在新药的研发领域不断摸索，从独立建成研发中心到投资研发机构、专业的研发中心。我国大多数医药企业还不具备独立研发的能力，因此，研发新产品需要与专业的研究中心联合，而北京生命科学研究所就是在这样的大环境下应运而生的。

    据国家食品药品监督管理局药品审评专家周超凡介绍：“由于独立于现有的任何科研单位和科研体制，不隶属于任何部门，北京生命科学研究所可能是医药科研体制改革的一个‘实验基地’。在这种环境下，商业化的运作模式会给其带来无限的生机和活力。该所尝试着在现有的科研体制模式下，实行所长负责制，由所长向理事会负责，国际著名科学家组成的科学指导委员会审核研究所所长。意见提交理事会。所长全面负责研究所内的工作，包括任免所内人员和定期请国际专家评审研究室主任和研究员的工作。另外，北京生命科学研究院对于研究员的学术评审方法上，不采用ScI分数之类的简单而间接的指标。“有关专家指出：“这些中国目前常用的‘指标’，为‘外行’管理‘内行’提供了方便，但并不为世界一流科学机构所应用。”

    研发平台雏形二：中医药数据库

    国家中医药管理局局长佘靖．在参加一次评价数据库的时候指出：“数据库的建设不但有利于药物研发，也是中医药继承发展工作的一个良好载体。把中医药有关资料归纳整理建立统一的数据库，实际上也是在中医药科学研究方面进行的方法学探索。所以其本身也具有重要的意义，应当在已经取得成绩的基础上。进一步科学地规划后续工作的重点。”

    据了解，我国已经在网上建立了一个中医药虚拟研究院，中医药数据库已经实现了资源共享。这一中医药虚拟研究院的建立，标志着我国药物研发基础的技术平台已经初步建成，下一步的工作主要围绕国家如何对该数据库进行管理，如何加强数据库的维护、充实数据库的信息来进行。

    与市场挂钩：早期介入监管

    据芮国忠介绍，“我国已经逐步放宽了对医药研发机构的直接管理，而逐步将精力投入到基础研究方面。从整体上看，这是一种良性的发展趋势，为促进我国的医药研发领域的进步，起到了积极的作用。不过，仅仅作到这些还不够，应当进一步放开对研发机构的管理，将研发机构纳入到市场经济的轨道中。国家可以通过相关法律的完善，从而加强对整个研发领域的监管工作。”

    过去，由于我国对新药监管的“门槛”定位在药品的审批程序中，因此，许多研发机构由于研发产品的定向、药品行业本身的发展变化、国家政策的转变等等原因，无法通过国家的审批。这给研发机构的长期研发投入带来了极大的资源浪费。
  
    今年3月底，国家食品药品监管局公布了《创新药物研发早期介入实施计划》。该《实施计划》为解决这一问题，对创新药物研发早期介入计划的实施目的、适用范围、实施方法、实施程序以及保密措施等相关事项作出明确规定。通过早期介入到创新药物的研发过程中，帮助药品研发机构解决药品注册时将面临的问题，指导和规范创新药物的研究开发；建立起药品研发机构与药品审评专家及药品注册管理人员之间畅通的渠道，逐步建立科学的药品审评机制；通过沟通，掌握科研动态，提高药品注册工作的水平。这一规定的实施不但明确药品审批的原则，也确立了国家医药管理部门监管、引导、服务的综合性职责，为提高研发机构的积极性，起到了促进作用。

    与国际接轨：改革研发标准

    我国生产的所有西药中，得到世界标准认可的不到1％，中药产品完全不被承认。其原因主要是由于国内外标准的不统一，其中包括研发标准和生产标准。市场是推动药品研发的强大推动力，虽然我国还有广大的市场没有开发，但是与全球市场相比还是很渺小的。中国医药企业要进军国际市场，必须先打破这道门槛。据芮国忠主任讲“中国现行的医药标准与世界标准接轨是必然的发展趋势，国家出于保护民族医药工业考虑是对的，但是，这种保护会加重企业的惰性，最终起到副面效果。一旦我国市场在被动的情况下被迫与国际标准统一，将给国内企业带来更大的灾难。给国内企业充足的时间，进行研发标准改革、生产标准改革，使其尽快适应国际市场。不过，可以肯定的是，医药行业的未来还是具有良好发展前景的。”

    摘自：《医药经济报》文/孙书博