用短干涉RNA(siRNA)进行的基因沉默的治疗潜力是巨大的——在理论上是这样。在实践上,要使它成为一种实用方法还需要克服很多障碍,而其中的障碍之一是,怎样将siRNA安全输送到其目标组织。
本期Nature介绍的一个新的输送体系,可能会被证明是朝实现这一目标所迈出的重要一步。设计用来在使巨噬细胞中MAP4k4酶的表达沉默的siRNA,被封装在微米尺度的beta1,3-D-葡聚糖中,以口服方式给小鼠施用。所封装的siRNA可增加患有脂多糖诱导的炎症(炎症疾病的一个常见模型)的小鼠存活率,同时抑制全身性炎症。这种方法在活体中的功效要比以前所报告的用系统给药法输送siRNA的方式强250倍。
作者:
2009-5-3