国家重大科学研究计划“非整合人诱导性多能干细胞及相关技术用于β地中海
贫血治疗的研究”项目１７日在广州正式启动。
未来５年内，我国来自基础研究、
临床治疗等领域的科学家将组成一个项目组，通过诱导性多能干细胞研究，寻找治疗单基因
遗传病——地中海贫血的新方法。
地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病，因最早发现于地中海沿岸国家而得名。地中海贫血可分为α、β、δ等不同类型，而α和β是其中最主要的类型。在我国，地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。
虽然地中海贫血危害很大，但目前的治疗手段受到了很多制约：临床上常用的定期输血和去铁治疗费用高昂，而异基因造血干细胞移植虽能根治重型β地中海贫血，但由于配型原因限制了实际应用的大规模开展。
科学家将目光“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。据项目首席科学家、中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦博士介绍，诱导多能干细胞（ｉＰＳ）通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病。
伴随项目启动，未来５年内，中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院、山东大学等单位的专家将分成４个课题组，分工合作，共同探寻治疗单基因遗传病——地中海贫血的新方法。
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