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间充质干细胞的独特生物学特性使其临床移植成为继药物治疗、手术治疗之后的又一种治疗新技术，并在国际范围内开展临床试验及应用。截至2011年11月20日，美国国立卫生研究院的临床试验登记网站（www.clinical trials.gov）数据表明，已经登记的MSC临床试验共有203项，其中骨髓MSC临床试验103项，脐带胎盘MSC临床试验37项，脐带MSC临床试验20项，脂肪MSC临床试验16项，涉及几十种疾病，包括血液病、骨与软骨相关疾病、心血管性疾病、神经系统疾病、遗传性疾病、皮肤疾病、肺病、肾病、肝病、床上修复、自身免疫性疾病、糖尿病、眼科疾病等。以下仅列举间充质干细胞在血液病和糖尿病中的治疗作用。
间充质干细胞在血液病中的应用
造血干细胞移植（HSCT）是采用大剂量放化疗和（或）其他免疫抑制预处理，清除受者体内肿瘤细胞或异常克隆细胞，然后将体内或异体造血干细胞移植入受者体内使其重建正常的造血和免疫功能的一种细胞治疗手段。这种方法广泛应用于良恶性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤。移植物排斥、植入失败与移植物抗宿主病是影响HSCT疗效的主要并发症。
目前有人尝试将MSC输注作为植入失败的挽救治疗，希望通过改善骨髓微环境来刺激残存HSC增殖分化。植入失败的传统治疗包括造血干细胞的二次回输、供者淋巴细胞输注、应用G-CSF和二次移植。这些治疗方式均有增加GVHD和TRM的潜在风险。Meuleman对6例造血恢复失败的恶性血液病患者，在未进行预处理和无HSC支持的条件下，单纯输注MSC观察其对造血重建的作用。所有患者输注MSC前均为完全供者嵌合造血，原发病为缓解状态，但骨髓增生低下，不能脱离血小板和红细胞输注。患者分别在输注MSC后12天和21天造血恢复。有学者推荐将MSC作为植入失败的一线治疗。
间充质干细胞移植在糖尿病中的应用
近几年，各种来源的MSC已在糖尿病中进行临床研究和试验。截至2011年11月底，在www.clinicals.gov网站上注册的临床试验有19项，包括Ⅰ型和Ⅱ型糖尿病。
干细胞治疗疾病的原理一直是科学家想弄清楚的问题，近几年这个领域的研究虽然发展得很快，但总的来说，人类对干细胞的了解才刚刚开始，对其疾病的治疗原理也正在探索中。根据已有的文献报道，干细胞治疗糖尿病的原理大概包括几个方面：①干细胞定植于胰腺受损部位诱导分化成胰岛β细胞；②干细胞分泌的因子对胰岛β细胞的修复起重要作用；③干细胞降低胰岛素抵抗的作用；④干细胞的免疫调控作用；⑤部分干细胞分化内皮血管细胞，改善胰腺血液供应。
从以上干细胞的基础研究和临床应用情况来看，有许多可喜的进展。建立健全规范的法律法规及统一的生产和质量标准是发展干细胞技术的关键。只有通过严格的临床试验审查，在严格监管下才能保证干细胞技术应用的安全性和有效性。通过建立统一的生产和质量标准，对组织来源、细胞筛选、制备过程和最后的产品进行严格的检验，获得符合标准的干细胞才具有质量上的可靠性，才可以让干细胞的研究和应用健康发展。