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心力衰竭基因治疗的新进展

来源:生物通编译自 HealthScoutNews
摘要:这是我们的梦想:一位老者即将死于心力衰竭,因为他或她的衰老的心肌逐渐失去泵血能力。这些心肌细胞可以通过无害的腺病毒为载体导入年轻基因重新振作起来。但这也带来了问题:让这些有益的腺病毒进入到衰老细胞中面临着意想不到的困难,难度比进入年轻细胞中要大得多。现在,从事心力衰竭基因治疗研究的研究人员找到了利......

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        这是我们的梦想:一位老者即将死于心力衰竭,因为他或她的衰老的心肌逐渐失去泵血能力。这些心肌细胞可以通过无害的腺病毒为载体导入年轻基因重新振作起来。

        但这也带来了问题:让这些有益的腺病毒进入到衰老细胞中面临着意想不到的困难,难度比进入年轻细胞中要大得多。现在,一篇发表在3月4日期《循环》上的新研究发现了个中原因:老化细胞缺少一种我们了解很少的蛋白:整联蛋白(integrin)。整联蛋白位于细胞膜内部,起着促进一种或几种物质进入细胞的作用。现在,从事心力衰竭基因治疗研究的研究人员找到了利用这个整联蛋白的方法。

        老化细胞中整联蛋白的缺乏可能是一个防御机制,哈佛医学院、麻萨诸塞州综合医院的Roger  Hajjar博士说道。“我们感觉,老年人的免疫系统功能有所减弱。”他说。“病毒吸收量的减小是防止老年人发生病毒感染的一个途径。”Hajjar认为,有可能通过增强整联蛋白的活性来减小基因治疗中使用的腺病毒载体数量。将病毒剂量维持在低水平意义重大,因为病毒太多会对病人产生毒副作用,尤其是对于免疫力降低的老年人而言,他指出。他补充说,他的研究小组使用两种分子--层粘连蛋白(laminin)和胶原蛋白(collagen)。“替代基因的想法是一次创举。”Hajjar说。它为心力衰竭高风险的老龄人群带来了真正的希望。“据估计,约有超过200万美国人患有心力衰竭,每年由此导致的死亡将近40,000人。“基因治疗心力衰竭的路途上还会有许多障碍,但我们已开始计划在未来几年内进行人体临床试验。”Hajjar说。

        沿着这条路,诱导心血管生长的基因治疗还可被用于治疗动脉阻塞的缺血性心脏病,他补充说。
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