英国一家医院近日利用老鼠病毒施展“回天”之术，成功地为5个身患致命先天免疫缺陷症、俗称“泡泡儿”的幼儿进行了骨髓移植，利用人为加工过的骨髓细胞“改写”病童的基因，开创医学史上基因治疗之先河。
新！基因移植开先例
迄今常见的“泡泡儿”治疗方式是利用骨髓移植来恢复接受者DNA碱基对中胸腺嘧啶的功能，以期产生T细胞，从而改善免疫功能。但这种治疗方法对捐赠者的骨髓匹配度要求极高，而且易引发诸多排斥反应，因此愈后成效并不高。医疗专家被迫转而试图在基因治疗方面寻求突破。
美国早在1990年就开始尝试用基因移植医治此病，此后各国也纷纷加入研究行列，但一直没有成功的先例。伦敦大奥蒙得街医院是全球仅有的3家成功实施基因骨髓移植疗法的医院之一。这支医疗队成功采用基因工程技术，直接修复了病童的受损基因，从而根治腺苷脱氨酶缺乏症（ADA）。治疗的主要对象是那些找不到合适的骨髓捐赠者或对聚乙烯葡萄糖化（PEG）的ADA疗法反应不良的的病童。险！老鼠病毒是救星接受此项
手术的5个病童的免疫系统都因为含有损坏的伽玛C基因或根本缺乏这种基因而遭到破坏。进行了基因移植手术的第一个病童埃文斯目前表现良好，不用再呆在无菌病房里与世隔绝。
在治疗过程中，医生首先抽取那些参与
临床实验的病童的骨髓，将骨髓和包含有正常ADA基因、由基因工程技术产生的老鼠病毒混合。在已消毒的血液袋里，医生将经上述工序修正过的骨髓重新注入病童体内。此后的疗法颇为激进，也是该院首创的———医生们利用温和的PEG化疗法，抑制病童体内剩余的受损骨髓干细胞，为即将注入的正常细胞“挤”出提供足够的繁殖空间。悬！副作用是白血病
但是，巴黎涅克医院的费希尔教授在11个患泡泡儿综合征的孩童身上进行了类似实验后，首先发现了这种基因移植疗法的不足：11个孩子中竟然有两个得了白血病。这是由于注入的病毒虽然能修复受损的基因，却一样可以产生新的致病基因。幸运的是，这两个孩子都在康复之中。
伦敦的医疗小组早知新疗法会出现副作用，但医疗研究带头人艾德里安教授和博比博士认为，患者接受父母或非近亲骨髓移植必须承受更大风险，因此新疗法仍比传统疗法可取。与人类的第一例器官移植相比，人类的第一次基因移植显得规范和安全得多。
艾德里安说：“在新技术的尝试过程中，有4或5个死亡案例是可以接受的代价。基因疗法是一种难以置信的崭新疗法。我们清楚所有的困难和不足，也一定可以不断地学习和更正。”
英国有关方面本周已大大增加了对这项新技术的资金投入。但慈善团体的资助仍是主要资金来源。政府目前只对泡泡儿综合征的医疗研究拨款300万英镑，而ADA只是约4000种综合征之一。（李宝环）
“泡泡儿”
泡泡儿综合征（Bubblebabysyndrome）是一种致命的先天性免疫缺陷症，死亡率高达80%。腺苷脱氨酶缺乏症（ADA）则是其中最为复杂的一种。
通常患病婴儿出生后，必须全天生活在无菌病房里，而且最多几个月后就会夭折。这是因为患儿体内缺乏腺苷脱氨酶，导致T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡，从而引发严重的复合免疫缺陷症（SCID）。
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