对于Big Pharma来讲，可以针对单个病人的基因疗法是其面临的主要挑战，同时也存在更大的机遇。
虽然众多医学上的突破似乎是由于破解人类基因组引起的，但是转化基因组图绘制工程中产生的信息流的认识被证明是很困难的。但至少出现了一个令人惊奇的亮点：基因制
药学，或“个人化药物”，它涉及到了使用染色体知识来制定治疗方法，以达到最适合个体病人的需要。
个人化的药物可以极大地改善
癌症和其它致命疾病的治疗方法，但是，它也带给制药行业较大的挑战，因为它可能渗入到通用的"blockbuster"药品市场，而药品行业的财富正是以此为基础的。
与目前的行业趋势形成强烈对比的是，基因制药可能会将巨大的市场切割成众多具体的基因分支。例如，170亿美元的抗抑郁剂市场很容易被众多的药物所切分，而这些药物在具有特定
遗传组成的特殊患者群中疗效较好。与正在销售的几十亿美元的药物相比，这些药物的价值也只有几亿或几千万美元。
进行检测。虽然如此，大型制药和生物技术公司正在发展基因制药，以期金融和医药两方面的获利，能够超过对底线的任何短期损害。通过取代制造成百上千的新药，基因制药将首先终结整个市场规模的膨胀。了解哪种药物在基因上适合哪个患者可以为工业节约几十亿美元，而现在要将一种单一的药品推向市场则需要大概8亿美元的费用。
“如果你能预先识别合适的基因遗传标记，那么获得政府批准的可能性就会比较高。” ING投资
管理公司的管理理事，John Alsenas 这样解释。即使一种药只能够帮助一小部分患有特定疾病的患者，但它能够获得较高的法规认可，那么这样做也是值得的。“大多数的公司将会投入该行业。”
到现在为止，仅出现了一小部分实际基因制药的例子。最著名的就是Herceptin、Genentech's (DNA )治疗
乳腺癌药物，这种药物只用于那些高级蛋白质测试阳性的妇女。然而，其它公司正积极地试图跟上Genentech's 的领导。由Millennium Pharmaceutical (MLNM )开发的治疗复发骨髓瘤的Velcade去年夏天被正式批准。它是最早由规范者记录在案的基因制药资料之一――它的数据是从参加第二阶段实验的200名患者中的70名收集的。
制定指导方针。Velcade在那次实验中所取得的基因制药数据并没有被用来决定对它的认可，因为样本太少了。但是第三阶段多达600人的实验，也是在寻找基因模式，它应该能够提供最终可能贴上药品标签的信息。“我们希望它将帮助我们识别一套基因标记，这样就会让我们预知谁会对Velcade
过敏。” Millennium
临床肿瘤学的副主席大卫?世凯恩（David Schenkein）说。
从这里可以得出，这个新领域看来一定会极大的扩张。主要的原因就是美国食品及药物管理局现在发出信号，强调了制定基因制药标准重要性。而在11月的早些时候，美国食品及药物管理局发行了有关公司应该如何将染色体组的信息融入到实验中的初步指导方针。
“关于这一问题，美国食品及药物管理局提出的指导方针是在正确方向上迈出的一大步。” 世凯恩说,“[法规]要防止公司退避。”他说一些公司担心如果没有清晰的法规，收集基因制药数据就会减慢有关他们药物的管理认可进程。
该领域的财富。如果熟知了肿瘤的遗传基础，那么在治疗癌症的时候就可以采用非常有效的方法，对此人们都很清楚。事实上，“在治疗癌症方面，[基因制药]具有非常广阔的实践前景。” Alsenas已经这样说过。此外，有些先驱型公司，诸如Millennium计划在其它新药和正在开发的药品上都使用遗传检测。经过对一种治疗急性白血病药物，代码为518的实验，Millennium将对分享特定基因的病人进行登记。
随着该领域的发展，它将为这一行业的提升动力。除了能够为患者筛选特殊的药物，公司还能够使用基因制药为那些尚没有进行广泛测试的药物带来新的生气。这些失败的药物将结束患者在特定基因药物的上的少量使用，boutique investment bank Rodman & Renshaw的分析师Reni Benjamin如是说。
基因制药也将结束对公司有益的市场战略，因为它对化学上相似的竞争者要求不同的药品。“如果你能证明你的药物对一种类型的病人来说是最合适的，那么你就能够很快地获得市场上的份额。” Alsenas说。在一些情况下，在市场份额中是第三、第四、第五药品的药品“可以从没什么到有什么。”
再见，通用的药物？在更长的一段时期内，基因药物甚至可能改变行业贸易的方式。当科学家们开始发现基因和疾病之间具体的联系时，众多的药物公司可能会与Genzyme General (GENZ )变得更为类似，该公司的大部分业务都是以研制治疗由基因缺少或损坏引起的罕见疾病的药物为基础的。
当然，药品行业赖以为生的通用药品――象胆固醇－切割基和抗溃疡药物――不会在一夜之间消失的。但是出于对资金价值的考虑，它们几乎肯定要消失。这可能是比较困难的调整，但是它可能以积极的发展结束――对于病人和药物公司都一样。
译自
http://www.businessweek.com/technology/content/nov2003/tc2003117_6127.htm
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