目标片段可能成为基因药物成功的关键
美国科学家们目前证实应用一种技术可修复人类患病后出现的错误基因。如果该技术可行，那么就可以被用来在基因组中的任何地方进行特异性的修复。尽管基因疗法有很多令人期待的功效，但该技术也正面临着许多障碍，其部分原因是引入外源基因可以引起危险和意想不到的负面影响。该项新技术具有如下不同以往的方式：它可以纠正由疾病引起的基因突变。而最近在Nature网站上报导的研究表明，该方法可以成功的修补由一种罕见的恶性复合免疫缺陷症（SCID）所引起的错误基因。
发现与替代
由加州的迈克尔•豪密斯领导的小组首先设计了一种蛋白，该蛋白能够通过梳理人类DNA密码，定位引起SCID的缺损基因的小片段。将这种蛋白与一种酶连接起来，该酶可以在特定位点通过剪切DNA来进行基因修补。该小组通过实验表明，这种方法可以修复人类免疫细胞中将近20%的由SCID损坏的基因。尽管该项技术仍未能在人体内直接应用，但研究者们认为可以用于提取将来可以发育为免疫细胞的干细胞，通过修正其突变并且将这些细胞放入人体以补充机体的免疫系统。研究者还正运用此项技术研究治疗
艾滋病。实际上，该研究表明，研究者可以设计类似的酶，使这种酶在人类基因组中可以在任何位点识别和剪切DNA，这样可以对DNA进行任意的改变和修补。
拼接
早在20年前，研究人员就已经发现，通过重组可以诱导哺乳动物细胞中的DNA片段发生置换，但成功机率几乎为百万分之一。最近几年，科学家们开始运用酶切技术，大大加快了重组的效率。豪密斯的小组首次成功设计了能够识别与人类疾病相关的突变基因的酶，利用该酶来加速基因的修复过程。他们希望该项技术在治疗SCID中，能提供一种比传统基因疗法更加安全可靠的方法。法国的一次
临床试验，应用传统基因疗法进行治疗时，因三个孩子患
癌症而不得不停止了两次，其原因可能是将修正基因转入细胞后，插入了癌基因的邻位。因为新的基因修复技术是原位修复变异基因，所以应该可以避免发生类似的问题，但研究者也承认该技术还有不足之处。
作者：