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运送无毒DNA分子的输送系统有助于基因治疗

来源:生物通
摘要:伊利诺大学巴那平原分校(Urbana-Champaign)的科研人员通过研究带负电脂质(lipid)与DNA分子的交互运作,发展出了一套运送无毒DNA分子的输送系统(nontoxicDNAdeliverysystems),这将有助于加速基因医学上的应用。基因治疗是目前治疗部份难以处理的疾病,以及发展一些遗传疾病新式疗法的希望,而且这一技术在临床上,已经......

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        伊利诺大学巴那平原分校(Urbana-Champaign)的科研人员通过研究带负电脂质(lipid)与DNA分子的交互运作,发展出了一套运送无毒DNA分子的输送系统(nontoxic  DNA  delivery  systems),这将有助于加速基因医学上的应用。这一结果刊登在8月PNAS上。

        基因治疗是目前治疗部份难以处理的疾病,以及发展一些遗传疾病新式疗法的希望,而且这一技术在临床上,已经是一部份癌症、纤维囊肿(cystic  fibrosis),以及部份神经肌肉(neuromuscular)疾病的合法治疗方法,但是要把治疗用的核酸分子,运送到需要的细胞与组织,并且成功适量的表达却非常的困难,因此这也成了未来基因治疗应用上最迫切需要的突破方向。  

        伊利诺大学巴那平原分校材料科学与生物工程学教授Gerard  Wong研究小组发现,带正电的分子可以和带负电的DNA分子结合,可以形成一个输送治疗作用的基因的结构,但是由于带正电分子常常对细胞有毒性,因此,科学家们尝试着利用带负电的分子来包裹DNA分子。然而要朝着这个方向,首先要克服的问题就是要如何的把带负电的分子和同是带负电的DNA“黏”在一起。  

        Wong和他的同事们经过许多实验,发现了带不同电荷的离子,可以作为分子间的“胶水”,巧妙的将两个带负电的分子相连。即,先用一层正电离子(positive  charge  ions)包裹治疗作用的带负电DNA分子,再与无毒性的负电脂质分子结合,这样就成为一个有效运送DNA分子穿透细菌膜的工具。
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