Genzyme公布基因治疗新进展

     2007年5月23日，美国生物技术公司Genzyme（Nasdaq: GENZ）对外公布了几项基因治疗研究的最新进展。Genzyme在酶替代疗法方面居世界领先地位，拥有包括Gaucher病治疗药Cerezyme等畅销药。该公司大部分药物针对“孤儿病”，亦称“孤儿药之王”。酶缺乏或溶酶体贮积症都是需要长期甚至终身使用酶制剂的，因而也是基因治疗的主要突破方向，所以Genzyme在基因治疗领域也是领先的。

    尼曼-皮克(Niemann Pick)病的基因治疗。尼曼-皮克病患者缺乏酸性鞘髓脂酶，影响内脏系统和中枢神经系统，表现为行动和认知功能障碍，患者寿命较短。由于血脑屏障，一般的酶替代疗法难以发挥作用。Genzyme的科学家以腺相关病毒为载体，构建表达人酸性鞘髓脂酶的基因。以全身注射和脑部局部注射结合的方式治疗尼曼-皮克病模型的小鼠，使行动和认知功能接近正常，并且寿命也有所延长。全身注射和脑局部注射结合方式好于单独的全身注射或脑部注射，很可能是因为在局部注射前全身注射使小鼠具有免疫耐受。这一结果发表在最新一期的美国科学院院刊（PNAS）上。公司没有公布开展临床研究的计划。

    外周动脉疾病的基因治疗。外周动脉疾病以肢端小动脉疾病导致肢端坏死为最常见，伴有剧烈疼痛，病人痛苦不堪，尚无有效疗法。Genzyme公司对该病的基因治疗将进入后期临床研究，对安全性和有效性进行评估。该疗法是将HIF-1 alpha基因突变为Ad2/HIF-1基因，在疾患局部注射，能够促进新血管生成和改善患肢动脉循环。

    帕金森氏病的基因治疗。该疗法正在募集患者开展I/II期临床研究。机理是增强大脑转换左旋多巴为多巴胺的能力，左旋多巴是目前治疗帕金森氏病的主要药物。

    除上述三项主要研究外，Genzyme还与其他公司合作研究针对动脉纤维化和视网膜血管退化等疾病的基因治疗，均在临床前阶段。2007年5月23日，Genzyme的收盘价为62.07美元/股，股价与盈利的比值已高达403。