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孤儿药巨大的利润空间正是跨国药企不惜投入巨资研发的主因。（资料图片）
为了享有市场的独占权，制药企业正努力地挖掘孤儿药领域，试图获得巨额利润，其中的佼佼者Genzyme公司更被业界称为“孤儿药之王”
许多大获成功的“重磅炸弹”药物所治疗的疾病，许多人还从来没有听说过。因此，这些药物被人们称之为“孤儿药”。政府会为研发这些孤儿药物的企业免除高额的税收并给予政策性的支持。但即使没有免除税收的刺激，大多数生物企业也能想尽办法从这些治疗罕见疾病的药物上获取更大的利润。
金钱的诱惑？
有人认为，他们这样做的原因还是出于金钱的诱惑。
比如拥有众多孤儿药物的企业之一的Genzyme，对于其，我们所知道的也同样稀少。这个位于剑桥Mass的生物企业有3种已上市的孤儿药，其中包括治疗一种遗传性疾病——由身体里有缺陷的酶引起的疾病，人们称之为戈谢病的药物，该药物的销售额每年达到了10亿美元。
戈谢病治疗药重组葡糖脑苷脂酶注射剂“Cerezyme”是全球最贵的药物，该药物每年的治疗费用为20万美元，每年有5000名病人使用这种重组葡糖脑苷脂酶注射剂。据Genzyme公司发言人Dan Quinn宣布，全球至少有一半的戈谢病病人都使用该药物。
斯坦福金融集团（Stanford Financial Group）的分析师Biren Amin说：“由于病人需要这种药物，没有其他获得批准的酶补偿疗法，Genzyme提高了每个患者的用药费用。”
Genzyme不是唯一靠孤儿药物积累财富的公司。
诺华和安进在这个行业也占有优势，诺华销售的格列卫（Gleevec）——一种治疗慢性髓细胞样白血病的药物，2006年销售总额为25亿美元。安进的阿法依伯汀（Epogen），正试图申请成为孤儿药物，现在用于贫血的治疗，2006年销售额25亿美元。Epogen也当之无愧成为目前全球销售最好的药物之一。
获青睐的主因
乍一看，治疗罕见疾病的“重磅炸弹”药物在挑战逻辑。毕竟公认的畅销药物都是用来治疗常见疾病，这些疾病需求较大和公众认知度较高。比如说，一直长盛不衰的立普妥——一种出自辉瑞公司的降胆固醇他汀类药物，2006年销售额为130亿美元。默克公司快速增长的降胆固醇类药物Zetia/Vytorin，2006年销售达到40亿美元，与前一年相比，增幅为60%。
但是，为什么企业愿意连续数年、用数不清的成千上万元的投入开发孤儿药物？而这些药物即使开发成功，也只有极少数病人使用，其中的奥妙并不仅仅是因为美国国税局（IRS）允许孤儿药物制造企业以临床试验费用的50%来抵税。而是因为一旦孤儿药物获得批准就会快速进入医疗保险目录，即使这些药物只有一小部分患者购买。
除了“Cerezyme”，Genzyme公司还拥有两种以上的孤儿药物。其中之一是法布里病（Fabrazyme，类似于戈谢病）治疗药，商品名为“Fabry”。另一种是庞培氏症治疗药物“Myozyme”，庞培氏症是一种虚弱但非常致命的神经肌肉障碍症。这两个药物和“Cerezyme”一样，每年销售也能达到20万美元。
竞争对手缺位
但是，孤儿药物高昂的价格激怒了制药行业的批评家，他们责备像Genzyme这种获得暴利的公司。
但金融服务公司Montgomery的分析师Shiv Kapoor认为，对Genzyme的批评是错误的。要不是Genzym和它的3个孤儿药物，这3种罕见病的患者将无药可治。
更重要的是，Kapoor 估计，Genzyme在过去的9年内投入将近40亿美元用于开发孤儿药，占公司利润的30%。他补充说，其他生物药企情况也相同。
自从“Cerezyme”在10年前获准上市后，其价格一直没有提高。Kapoor说：“如果Genzyme公司没有节操，且确实想从孤儿药物获得更高的利润，他们完全可以将药品价格可以提高15%~20%。”
Dan Quinn说：“任何想要‘Cerezyme’的人都可以获得药物，即使他未参加保险。我们的工作只是扩大保险对病人的覆盖面，但是对那些没有获得保险的病人，我们可以无偿提供药物。”
Quinn说这一政策适用于该公司目前的3个孤儿药物。
调查机构A.G. Edwards的分析师Aaron Reames说，Genzyme公司只是想让需要孤儿药的病人必须使用其药物，这也是该公司孤儿药物价格如此高的原因之一。
分析师们认为，只有仿制药企业带来的竞争看起来能降低孤儿药物的价格。但是对于“Cerezyme”来说，这一切将不会发生，因为该药物的专利要到2013年才到期。但是美国FDA还没有出台与生物仿制药有关的注册法规，竞争对手的产品要想上市的话，还需要更长的时间。
竞争对手的缺乏也是为什么像“Cerezyme”这样的药物被称之为孤儿药物的主要原因。这就意味着孤儿药物在短时间之内就能成为研发企业的“金牛产品”（cash cows）。
“孤儿药的竞争对手将来还是会出现的，但是大多数竞争对手将来自于生物仿制药，”Kapoor认为：“这是一种途径，但是我估计近期不会有什么太大的变化。”
相关链接
国外部分罕见病新药
囊性肺纤维化：妥布霉素吸入剂；
高歇斯病：阿糖苷酶、伊米苷酶、Miglustat； 法布里病：α-半乳糖苷酶；
骨髓增生异常综合征：地西他滨；
治疗T-细胞淋巴瘤：地尼白介素-2、贝沙罗汀、奈拉滨；
粘多糖贮积症：重组体人类酸α-葡萄糖苷酶；
高胱氨酸尿症：半胱胺、Betaineanhydrous； 晚期帕金森病的运动减少：盐酸阿扑吗啡；
卡氏肺孢子虫肺炎：有曲恩汀、阿托喹酮、戊烷脒β-羟乙磺酸盐、Atazanavirsulfate等；
镰状细胞性贫血：羟基脲；
生长激素缺乏症：美卡舍明； 肢端肥大症：奥曲肽；
成人恶性胶质瘤：卡氮芥、替莫唑胺；
成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、慢性髓性白血病：甲磺酸伊马替尼；
毛细胞白血病：喷司他丁；
多发性骨髓瘤：美法仑、沙立度胺；
关闭早产儿开放性动脉导管：布洛芬赖氨酸；
多发性硬化症：力奥来素氯苯氨丁酸、格拉默、干扰素β-1a、盐酸米托蒽醌；
造血组细胞移植：白消安、非格司亭、美司钠；
氰化物中毒：维生素B12α。（仅供参考）（邵建国）