脐血移植治疗重型β地中海贫血的临床研究

2005年06月29日 中华儿科杂志 2005 Vol.43 No.3 P.178-182 9 （广州）为了探讨脐血移植(UCBT)治疗重型β-地中海贫血(简称β-地贫)的疗效，研究者用人类白细胞抗原(HLA) 全相合或不全相合UCBT治疗重型β-地贫患儿12例。供受者的有核细胞(3.63～16.0)×107/kg，CD34+细胞(0.11～1.03)×106/kg，粒-巨噬细胞集落形成单位(0.17～1.18)×105/kg.移植的预处理方案：HLA全相合的患儿采用马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案，HLA 2个位点不全相合者采用高剂量输血+连续静脉滴注去铁胺+羟基脲+氟达拉宾+马利兰+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白方案。结果 10例患儿获得植入，其中7例为长期稳定植入，3例植入后发生排斥；2例未能植入.获得植入的10例患儿均发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)，其中Ⅰ度aGVHD 7例，Ⅱ度aGVHD 3例。.脱离地贫状态生存7例，血红蛋白始终维持正常。3例恢复地贫状态。2例未获植入的患儿1例发生移植后再生障碍性贫血，1例死于严重感染。可见 UCBT是目前β-地贫最有效的治疗手段。