抗儿童白血病新药Clolar获FDA批准

2005年1月2日：Genzyme药剂公司发言人日前宣布，美国食品及药物管理局FDA已批准其生产的Clolar可以用于治疗对其他常规疗法预后不佳甚至全无反应的儿童急性淋巴性白血病(ALL)，但仍然要求该公司继续其临床研究以进一步确证患儿存活率的改善。这也是十多年来首个获准的专用抗儿童白血病新药。

FDA是依据近期完成的一项临床治疗研究结果做出上述批准的。总共有49例急性淋巴性白血病患儿参加了该项由St. Jude儿童医院白血病研究中心的Sima Jeha医学博士等实施的临床研究，此前的联合化疗均对他们无效，但在接受Clolar治疗后有30%的患儿表现出不同程度的改善。专家们同时注意到该药的潜在严重副作用之一是骨髓抑制，这不仅会降低抗击严重感染所必需的免疫细胞数量，而且还可能相应影响骨髓细胞转化为红细胞和血小板。另据报道，一项用Clolar治疗儿童急性骨髓性白血病(AML)的临床研究也得到了类似结果，42例对其他常规疗法无反应的患儿中有26%表现出不同程度的改善，但FDA尚未批准该药用于治疗AML。