核酸干扰技术(RNAi)是近年来蓬勃发展的生物前沿技术。中国科学院生物物理研究所的科学家利用这一技术在动物身体上对
乳腺癌实施治疗，取得了显著效果。这一研究成果近日发表在国际核心期刊《癌基因治疗》上。
上个世纪末，科学家发现了核酸干扰系统(RNAi)，又称基因免疫系统。基因免疫和抗体免疫、细胞免疫共同构筑起动植物抗御疾病的有效防线，从不同水平上对抗有害物质的干扰和侵犯。这一技术引起世界各国的关注，科学家纷纷开发基于这一技术的基因药物，用于治疗疾病，个别治疗方案进入
临床阶段。
中科院“百人计划”获得者、生物物理研究所殷勤伟研究员领导的研究组，在世界上率先尝试利用核酸干扰技术来治疗乳腺癌。科研人员用注射器将一种特定的生物小分子注入裸鼠的乳腺
肿瘤内，使名为“hdm2”的致癌基因“沉默”，激活了细胞内的抑癌基因“P53”，使抑癌基因的蛋白表达量大为增强，从而引起肿瘤细胞的凋亡。
对5组40只老鼠进行的动物实验表明，和用药前相比，裸鼠的乳腺肿瘤约缩小5到10倍。科学家进一步的研究还发现，这种特定生物小分子还能和化学药物进行协同，更有效地杀死乳腺癌细胞。
科学家有望创造出一种基因药物，用以治疗多种肿瘤和其它疾病。“我们下一步将重复这样的动物实验，进而向有关部门申请进行临床研究。”
近日，中国科学院生物物理研究所殷勤伟研究员和中国医科院邵荣光研究员领导的课题组合作，利用RNA干扰技术（RNAi）在动物模型上对人乳腺癌实施治疗，取得十分显著疗效。该成果
论文日前在《
癌症基因治疗》上发表。
RNAi存在于各种动植物体内，是一种调控基因表达的分子机制，与体液和细胞免疫一起形成了动植物体内免疫系统的三大支柱，可以从不同水平上来对抗体内外有害物质的干扰和侵犯。1998年，科学家首次发现，人类等生物体本身存在这种基因免疫机制。这一发现被公认为鉴定基因功能、调控基因表达和改变基因表型的简单而有效的方法，同时为预防和治疗人类疾病指明一条新途径。
研究发现，RNA干扰是通过大约21个核苷酸长的双链RNA（siRNA）高效地抑制靶基因，作用于动物和人体的内源和外源基因的表达。2001～2002年，课题组采用该技术先后对两批动物模型实施了治疗研究。据论文报道，hdm2是引起乳腺癌的重要基因，他们通过人工模拟合成针对hdm2基因的双链RNA（hdm2－siRNA），导入已患人乳腺癌的裸鼠体内，发现可以明显抑制hdm2的表达，同时引起一系列与肿瘤生长相关的信号传导反应，抑制了乳腺癌的生长。此外还发现，hdm2－siRNA具有活体内的抗肿瘤活性，能促使乳腺癌临床治疗药物丝裂酶素（mitomycin）更有效地杀死乳腺癌细胞，提高抗癌效果。因此hdm2－siRNA可能成为一种治疗人乳腺癌和其他肿瘤的很有前景的基因特异性药物。
作者：