特发性肺纤维化药物吡非尼酮吸入剂获 FDA 孤儿药资格

Genoa 制药吡非尼酮用于其治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的主要项目吸入性 GP-101 获得 FDA 孤儿药物资格。该公司表示，口服吡非尼酮对延缓 IPF 疾病进程已表现出潜力，为获得有效的肺部药物浓度需要一个非常大的口服剂量。

Genoa 总裁兼首席执行官 Surber 表示，获得孤儿药资格代表 GP-101 在治疗这种灾难性疾病患者道路上的一个重要监管里程碑。“我们很高兴继续吸入性 GP-101 的开发，临床试验将于 2015 年开始，”Surber 表示称。

尽管已确立了吡非尼酮的安全阈值上限（801 毫克，每天 3 次），但口服给药到达肺部的剂量太低，不能达到最佳效果。为了解决口服不足之处，使 IPF 疗效最大化，该公司重新对吡非尼酮制剂进行了配方，以使药物能够以气雾及吸入方式，直接递送至肺部。