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北京时间8月31日凌晨消息，生物制药公司BioMarin Pharmaceutical Inc(BMRN)宣布，美国食品药品管理局(FDA)已授予其正在研发中的蓬佩病(Pompe disease)治疗药物孤儿药资格。
FDA的孤儿药资格通常被授予那些治疗影响不到20万人的罕见疾病的潜在药物。获得孤儿药资格意味着制药商在开发过程中将获得奖励和支持，如果产品获得批准，制药商还将拥有7年的独家营销权。
BioMarin正在开发的这款蓬佩病治疗药物的编号为BMN-701。该公司计划于2011年第一季度开始临床试验。(愚见)