欧盟委员会批准BioMarin旗下药物Vimizim用于罕见
遗传性疾病粘多醣贮积症（Morquio A综合征）治疗。在欧盟决定批准这款药物之前，欧洲药品
管理局(EMA)推荐该药物用于酶替代疗法，并已被授予孤儿药资格。
孤儿药资格对Vimizim的开发有一定的激励作用，粘多醣贮积症是一种罕见疾病，在全球发达国家大约有3000人受此疾病影响，该疾病可引起渐进性的多器官功能障碍。粘多醣贮积症的症状包括心脏及呼吸并发症，可导致人的耐力丧失，30-45%患有这种病的人以轮椅为伴。粘多醣贮积症患者也处于早亡的风险当中。
该疾病由酶GALNS存有缺陷导致。Vimizim(elosulfase alfa)通过取代这种缺失的酶而起作用，这款药物在
临床试验期间已证明具有改善患者耐力的能力。与安慰剂相比，以2mg/kg剂量每周输注一次Vimizim的粘多醣贮积症患者在经过24周治疗后，在6分钟行走试验中能够多走22.5米。
在欧盟批准这款药物之前，美国FDA在今年2月份给出了一个类似的推荐，在美国这款药物也被授予孤儿药资格。这款药物在巴西、澳大利亚、加拿大及墨西哥的上市申请也在审评当中。（药品资讯网信息中心）
作者：
2014-5-5