近日，FDA审批通过一种治疗成人1型高雪氏病的新药Cerdelga，该病是一种罕见的
遗传病。
高雪氏症疾病发生在那些不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。酶缺乏导致脂肪在脾脏、肝脏和骨髓蓄积。高雪氏症的主要症状包括肝脾肿大、低血红细胞计数(
贫血)、低血小板计数和骨骼问题。
Cerdelga是包含eliglustat的硬口服胶囊，供高雪氏病1型患者服用。这种药物通过减缓脂肪的产生量抑制代谢形成过程。在美国大约有6000例1型高雪氏病病人估计会受到影响。
Cerdelga的安全性和有效性被由199例患有成人1型高雪氏病的两种
临床试验评估。（中国医药123网）
作者：
2014-8-22