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近日，美国 FDA 批准 Vertex 制药 Kalydeco 用于 2-5 岁患有囊性肺纤维化的儿童。这款药物被批准用于囊性肺纤维化儿童，适用于拥有 10 种囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变 (G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R 和 R117H) 之一的患者。
此次批准基于一项开放标签、周期为 24 周的 3 期试验数据，该试验旨在这一年龄组的儿童中评价 Ivacaftor（50mg 或 75mg，每天给药两次）按体重给药的安全性及药代动力学。在获批准之前，这款药物在美国被批准用于 6 岁及以上年龄并有这些突变的患者。
Vertex 执行副总裁兼首席医学官 Chodakewitz 表示：“ 囊性肺纤维化儿童可以开始经历有意义的肺功能下降，在非常小的年龄努力增加体重，强调早期开始治疗的重要性。随着今天的批准，2 岁大的儿童现在可以有药物来治疗他们囊性肺纤维化的病因，使我们向着帮助绝大多数患有这种灾难性疾病患者的目标靠近了一步。”
目前，美国、加拿大、欧洲及澳大利亚有 3400 多人适合用 Kalydeco 进行治疗。在美国，大约有 300 名 2-5 岁并有该突变中其中一种突变的儿童，包括 150 名有 R117H 突变的儿童及 150 名有其它 9 种突变中的一种突变的儿童，这 9 种突变可导致 CFTR 蛋白出现一种控制缺陷。
为了满足这一年龄组中不能吞咽药片儿童的需求，Kalydeco 一种新的基于体重的口服颗粒剂 (50mg 和 75mg) 被发明了出来，它可混入到软的食物或液体中。