Sarepta 拟提交杜氏肌营养不良药物 Eteplirsen 上市申请

日前，Sarepta Therapeutics 宣布与 FDA 达成共识，将启动 Eteplirsen 用于杜氏肌营养不良 (DMD) 上市申报资料的滚动提交，消息一经发布，公司股价应声上涨 39% 之多。

据 Sarepta 称，该公司将在本周末提交非临床及 CMC 部分的资料，而此前该公司宣布，它预计年中提交上报资料的最终部分。Sarepta CEO Kaye 表示，他与 FDA 的会面被 FDA 描述为“他们与 Sarepta 有史以来的最好会面。”

“这是我们可能扭转局面的证明。不是与他们讨论他们所需要的，而是我们确保我们准确地给他们所要求的，”Kaye 表示。去年，Sarepta 披露 FDA 要求将进一步的数据纳入申报资料中。Kaye 指出，该公司已获得 FDA 的优先审评权，Eteplirsen 可能于 2016 年初获得批准。