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当地时间4月29日，美国FDA批准了突破性治疗药物Nuplazid(pimavanserin)。Nuplazid由美国制药公司ACADIA Pharmaceuticals研发，是首个获批用于治疗因帕金森(Parkinson’s disease，PD)而出现幻觉、妄想相关精神症状的药物。
随着环境、生活方式的改变，老龄化趋势的加重，帕金森病作为一种常见的神经性衰退疾病，已经成为威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”，且有年轻化趋势。目前，全球已诊断出超500万帕金森患者。而在中国，帕金森患者总数约达200—250万，占全球总患病人数的一半左右，是全球患病人数最多的国家。每年，我国新增帕金森患者人数接近10万!
帕金森病起病隐袭，进展缓慢。首发症状通常是一侧肢体的震颤或活动笨拙，进而累及对侧肢体，导致生活不能自理。帕金森的发病机制多被认为与多巴胺元素分泌减少有关，进而导致黑质致密带多巴胺能神经元死亡、α突触核蛋白错误折叠形成路易小体。
Nuplazid属于血清素受体反向激动剂(inverse agonist)，通过靶向5-HT2A受体抑制其活性，从而控制中枢神经系统的兴奋程度，减缓出现幻觉、妄想的频率和风险。它的上市对于帕金森病患者而言无疑是个好消息，因为多达50%的患者会在生病期间出现幻觉、妄想症状，他们会听到或者看到本不存在的声音或者影像。这是一种较为严重的症状，会进一步损伤神经、破坏情绪。
在Nuplazid临床Ⅲ期Study-020研究中，选取199名患者进行了为期6周的临床试验。结果显示，Nuplazid能够很好的减轻患者出现幻觉、妄想的次数和程度。而且，相比于其他非典型精神类治疗药物，Nuplazid避开刺激多巴胺受体，从而不会影响患者运动障碍的治疗。此外，Nuplazid最常见副作用包括：脚踝、腿部容易出现水肿;恶心;心理混乱。
作为首个应用于帕金森治疗领域的突破性治疗药物，Nuplazid的商业前景被行业一致看好，Evaluate Pharma预计其在2020年的销售额将达到8.41亿美元。根据ACADIA Pharmaceuticals计划，Nuplazid将于今年6月在美国上市。
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