FDA批准Vertex制药Orkambi可用于治疗儿童囊性纤维化

    根据新闻稿，Vertex制药称FDA已批准Orkambi可用于治疗6至11岁有双F508del突变儿童出现的囊性纤维化。

    Orkambi是第一种也是唯一的一种可用来治疗出现双F508del突变病人的囊性纤维化的药物，双F508del突变也是囊性纤维化患者中最常见的突变形式。美国6至11岁的儿童中约有2400名出现此种突变。

    此前，FDA批准Orkambi只能用于12岁及以上的患者，随着批准扩大至6岁的儿童，目前美国可以使用Orkambi治疗的患者大约有11000人。

    FDA此次批准的依据是一项公开标签3期临床安全性研究，Orkambi也将尽快地能够为适应症儿童使用。Jeffrey Chodakewitz指出，6岁时的囊性纤维化患儿有着疾病的最常见特征，其能够使用Orkambi治疗是我们开发适用于所有囊性纤维化患者药物的一个重要里程碑，并且能够尽早的对该疾病进行治疗是很重要的。