美国马萨诸塞州剑桥市的一家名叫Alnylam生物工程公司最近所进行的一项研究发现，只要注射一针新型的药物，就可以把胆固醇水平降低2/3，并且能显著减少患心脏病和动脉栓塞的风险，该研究成果发表在日前出版的英国《自然》杂志上。
在该研究中，研究人员采用和
遗传分子DNA极为接近的合成RNA分子，对影响阿朴脂蛋白B（apoB）的基因进行了“压制”。apoB在胆固醇的新陈代谢过程中起着重要作用。这种治疗方法是许多正在开发的利用RNA干扰现象进行治疗的方法之一，有可能创造一种全新的治疗
癌症、遗传疾病和病毒感染的方法。
研究人员之一的约翰·马拉甘诺博士说，在给实验猴注射了一种以其apoB合成基因为目标的RNA小分子后，24小时内就可观察到其效果，而且一次注射的效果至少可以持续11天。马拉甘诺博士说：“研究结果表明，把我们开发的药物注射到灵长类动物的血液里，能够显著地和持久地压制某种导致疾病的基因，这是迈向发展基于RNA干扰治疗方法的重要一步。”
现有的称为他汀类的抗胆固醇药物，虽然可以减少患者体内30％~40％的低密度胆固醇含量，但必须每天服用才行。马拉甘诺博士指出，基于RNA干扰的注射药物可能更为有效，药效也更为持久。
研究人员给实验猴注射上述携带RNA分子的微小脂肪滴，这些微粒随血液循环进入肝脏，在那里释放出有效成分。肝脏的细胞吸收了这些RNA小分子，这些分子随后开始干扰或压制启动apoB蛋白质合成的基因，因而抑制了胆固醇的产生。apoB蛋白质的产生减少了75％，总胆固醇含量减少超过60％，而“有害”的低密度脂蛋白的减少超过80％。马拉甘诺博士说，除非注射剂量很高，目前基本没有出现
不良反应的迹象，即使出现不良反应也相对较轻，而且是可逆的。他希望Al-nylam公司能够在今后两年的时间内，开始在
临床志愿者中进行相关试验。
这是研究人员首次在灵长类动物身上证实，通过基于RNA干扰的药物注射，能够降低胆固醇的水平。以前的研究表明对实验鼠这种方法也是有效的。这一发现的重要性在于表明采用注射药物的系统治疗方法就能够治愈患者，而不是直接针对某个特定器官进行治疗。
作者：
2006-5-28