肿瘤免疫治疗药Multikine获“孤儿药”地位

        2007年6月12日，美国一家很小的生物技术公司Cel-Sci（Amex:  CVM）宣布其研发的肿瘤免疫治疗药物Multikine被FDA授予“孤儿药”地位，适应症是头颈部鳞状细胞癌的新辅助治疗。  

        “孤儿药”是依据美国1983年1月通过的孤儿药法案，对罕见疾病（在美国的病人不超过20万人）治疗药物的开发给与优惠政策。包括7年的独家市场销售权；快速审批程序；申请临床研究基金，最高可达35万美元/年并连续3年；税收政策优惠，免税额高达临床研究投入的50%。目前，最大的“孤儿药”是安进（Nasdaq:  AMGN）的重组促红细胞生成素EPOGEN，每年销售额达到24亿美元。不管当时EPOGEN因为什么原因被授予“孤儿药”地位的，现在的用途绝非治疗罕见疾病。

        Multikine是一种天然存在的细胞因子的混合物，由健康免疫系统产生，是第一个可能上市的用于一线治疗的肿瘤免疫药物。也就是说在任何疗法开始之前使用Multikine，包括手术、放射治疗和化疗等，因为任何治疗都可能导致免疫系统的弱化。Multikine可能通过2种途径发挥作用，一是改变CD-8细胞与CD-4细胞的比例，后者能够击败肿瘤细胞对免疫系统的耐受；二是使肿瘤细胞对放化疗更加敏感。公司在声明中没有进一步解释如何制备Multikine。该药已经进入III期临床研究，将募集800名患者，首要指标是提高患者总体生存率10%。