点击显示 收起
在全球制药领域，创新型药物的开发一直是各个制药公司关注的焦点。当前，随着新药研发的难度和成本逐渐增加，以及各主要疾病领域（如心脑血管系统疾病治疗药物等）产品竞争愈发激烈，制药公司在新药研发领域的产品投入产出比日渐下滑。选择哪种产品开发模式，以及在哪些疾病治疗领域进行投入可以降低新药研发风险、增加产品盈收回报，成为药企迫切需要了解的问题。对此，国际知名咨询机构Citeline公司的Pharmaprojects/Pipeline数据库中的信息，或许可以帮助企业了解国际在研药品市场的一些新变化，从而对企业的研发决策有所启发。
Pharmaprojects/Pipeline数据库收录的在研药品信息，包括临床前项目、处于临床研究及注册阶段的项目，以及增加新适应证的已上市药物。数据显示，2013年全球在研药物项目数量为10479个（2013年1月数据），与2012年的10452个（2012年5月数据）相比，仅有微小变化。
整体规模稳增
从现有数据及历年趋势来看，10500这一数字似乎正在成为新的标准线，预计未来几年全球在研药物规模不会出现显著的变化。然而，总体规模的信息仅是从宏观上展现行业的发展态势。通过对统计数字的细节分析，我们可以进一步确定全球在研药物市场规模和结构的新变化。（见图1）
自2012年5月以来，全球在研药品项目规模总体上并未出现大的变化。通过对全球在研药物项目所处研发阶段的分布情况进行分析，可以发现一些微小变化，如处于Ⅱ期临床及更高阶段的在研项目数量均保持增长或维持现状；仅有Ⅰ期临床和临床前阶段的在研项目数量出现了下降。
虽然对于短时间内的这种微小变化急于作出结论是不明智的，但是这些变化是否会继续呈现，则值得人们深入思索其潜在的意义。值得庆幸的是，处于Ⅱ期临床及更高阶段的在研项目未出现规模上的萎缩，而这些产品也将是2013～2014年及之后潜在的市场进入者。整体来看，2013年处于Ⅱ期临床至注册阶段的在研项目有2819个，与2012年的2791个相比，数量虽有上升，但增幅仅为1%。（见图2）
数据表明，2012年5月～2013年1月，全球Ⅰ期临床研究项目数量的下降，为过去6年中以来首次出现。当然，如果说这预示着近年来临床研究项目稳定增长态势的结束还为时尚
早，但这的确是一个值得密切关注的现象。
2013年的另一个有趣的数字是，那些已上市但仍处于在研状态的药品数量呈现出显著增加的态势。这也从侧面反映出一种趋势，即越来越多的企业正在试图通过增加产品的新适应证或使用其他生命周期管理方法，来延长其品牌产品的价值。例如，雅培制药的阿达木单抗（修美乐），已在欧盟获批7种适应证。
企业多元变化
2013年全球制药企业在研产品项目数量排名TOP25的数据显示，排名居前10位的企业分别为葛兰素史克、罗氏、诺华、默沙东、辉瑞、赛诺菲、强生、阿斯利康、百时美施贵宝、武田制药。葛兰素史克继续保持其排名第一的地位，其在研产品数量与去年相比有所增加。2013年辉瑞制药的在研产品数量排名下滑了三个名次，位列第五位，而该公司对外表示其正在进一步优化产品线。与辉瑞排名变化相反的是罗氏，其在研产品数量变化也是TOP25中增幅最大的公司。
日本住友制药是今年排行榜TOP25中唯一的新进入者。该公司取代了日本三菱田边株式会社，而后者今年名列第26位。在排行榜TOP25中，日本药企占据了7个席位。
尽管在这么短的时间内行业主导企业仅出现微小变化不足为奇，但是与这些公司相关的一些指标还是可以帮助人们了解行业的趋向变化。其中一个重要的指标就是TOP10制药企业中原研药品占在研药品总量的比例。在2012年的数据统计中，该指标下降明显，已从2011年的13.4%下降到了11.5%。2013年，该下降趋势继续呈现，已下滑至11.2%。与此相对应的是，小型公司（指仅有1种或2种在研药物的公司）的数量再次出现了增长，这两个指标表明一种趋势：大型制药公司在新药研发方面越来越谨慎，而小型制药公司或利基公司的参与在逐渐增多。
统计数据也表明，近年来，从药物研发领域退出的企业也在增加。北美国家（包括美国和加拿大）药物研发企业的数量出现了小幅下滑。美国在2013年全球新药研发市场中的占比为49%，已跌破50%的大关，但依然占据主导地位。与此同时，欧洲的市场占比从26%增长至29%。从目前数据来看，新兴市场中药物研发公司的数量增长仍十分有限，亚太地区甚至出现了占比的下滑（尽管在该地区中，中国市场仍保持着9%的增长速度）。上述趋势在明年是否会延续，仍有待观察。
治疗领域分化
从治疗领域和疾病情况来看，全球在研药物市场的变化较小（在研药物按消化/代谢、血液及凝血、心血管、皮肤病、复方类、泌尿生殖、抗癌类等16种主要的治疗领域区分统计并进行分析。如果一种药物被用于多种治疗领域，则可能被多次统计）。
从2013年的统计数据来看，抗癌类药物的增长速度仍然远高于行业（全球在研药物总量）的平均增长速度，2013年其增速相对比值接近于10，即：抗癌药物增速为2.47%，行业平均增速仅为0.26%。而抗癌药物的市场占比，也已从2012年的29.5%增长到了2013年的30.1%，第一次突破了30%的大关。与2012年数据相比，2013年神经疾病类药物和抗感染类药物数量基本持平，而激素类和呼吸系统类等小领域则呈现出较大幅度的增长，这与2012年出现的全线增长态势形成了较为鲜明的对比。
此外，生物技术类药物所占比例出现了小幅下降，已从2012年的26.7%下降到了26.2%，而在2012年之前该类药物一直保持着较大的增长态势。另外，在神经疾病类药物中，亚类精神疾病类药物变化明显。数据显示，在2008～2013年这同一时间段内，神经疾病类治疗药物的占比已从26.2%下降至22.1%。
将16个治疗领域的药物细分为225个治疗类别时，从目前统计数据来看，抗癌（包括免疫类和其他类）仍排在治疗类别排名的前两位，今年仍表现出了明显的增长态势。预防性疫苗攀升至第三位。镇痛药和糖尿病治疗药物分列第四、第五位，在研项目数量有所下降。
值得一提的是，在在研药物Top10中，认知增强类药物的研发数量出现了反弹，似乎市场潜在的利益仍在进一步推动产业的发展。出人意料的是，在Top10排名之外，抗病毒类药物研发数量显示出了下滑态势，而基因治疗药物则重返Top25。
进一步对在研药物的适应证进行统计后，可以看到目前在研药物主要针对的适应证情况。对1164种疾病或适应证进行分类统计，也可归纳出Top25。从在研产品的适应证统计情况来看，乳腺癌仍是目前最受注意的疾病，结直肠癌取代前列腺癌排名第二。其他在研产品数量较多的适应证包括胰腺癌、卵巢癌和肾癌等疾病。HIV/AIDS感染是目前在研产品数量降幅最大的疾病类别，而去年排名第二的2型糖尿病，排名已下滑至第四位。此外，阿尔茨海默病、帕金森病排名有所提升。2013年唯一新进入Top25的适应证为流行性感冒，这表明流感疫苗的开发仍然是一个重要任务。
从在研药物的作用机制来看，目前排名居前五位的作用机制包括免疫刺激剂、血管生成抑制剂、细胞周期抑制剂、免疫抑制剂和细胞凋亡刺激剂。
从药物作用的蛋白靶标来看，μ-阿片受体再次荣登排名榜首，糖皮质激素受体的排名前移至第二位。
行业发展稳定
通过对在研药物研发规模和结构的分析可以发现，2013年数据相比2012年显得更为稳定。这未必是一件坏事，因为整体来看，2012年以来的增长趋势得以继续保持。未来我们应当关注两个指标的变化，即处于Ⅰ期临床阶段的药物数量和公开的新靶标的数量。
整体来看，对全球在研药物研发现状的分析，同样也可从不同方面对我国新药研发企业的发展方向带来启发。一直以来，我国药物研发企业都比较关注心脑血管、糖尿病等流行病学特点清晰、患病群体数量巨大的慢性病。然而，从长远来看，企业关注领域的集中，也必然导致竞争性资源在某些领域的浪费，以至于难以为国内民众带来更优的诊疗感受，同时也在一定程度上加剧了国内企业的产品竞争。因此，企业在项目立项阶段就应该关注全球的新药研发动态，着力开发具有自身优势的项目或有针对性的疾病领域，并发挥产品规模优势，以期在最大限度上规避研发风险。