发表在最新一期《分子生物系统》 (Molecular BioSystems)上的一篇
论文显示，纽约大学的研究人员开发出一套新的运载技术，该技术可以成功地输送siRNA ，因此将会成为加速未来研发药物的工具。
从siRNA(small interfering RNA)发现以来，这个调控基因活动的关键分子就一直倍受科研人员的注意。
之前的数据显示，如果能够把特定的siRNA传递到特定组织和细胞之中，那么就能够靶向关闭一些特定基因活动。而且，
临床的一些实验数据也证实siRNA确实能有效阻止失控的基因活动。但是，这种方法遇到的最大问题就是缺少把这些具有治疗功能的核酸序列分子送到目标细胞的载体。
目前利用 siRNA比较成功的例子都是直接接触siRNA，例如以呼吸的方式直接吸入再透过粘膜、吞噬进入细胞内，或是眼球表面细胞上通过涂抹药膏进而被吸收。
纽约大学 Kent Kirshenbaum教授所领导的研究组新开发出的一个叫做肽转染(peptoid transfection)试剂，不但能粘附特定的siRNA分子，而且还具有高效的核酸转染功能。该试剂的这些特点创造性地解决了高效输送siRNA到达目的地的这个难题。
这种方法不会妨碍 siRNA应用的过程。研究人员推测，未来研究人员可能因为这个传递工具的发现而极大增加siRNA药物开发的可能。（生物通雪花）
备注1：
药物进入人体后，必须穿越重重阻隔。它先经过胃，安全到达肠道后，才能经由肠壁进入血液。进入血液之后，还要通过肝脏的考验才能到达全身各处。每到一个“关卡”，药物就必须抵抗消化液的酸侵蚀，或必须穿越膜障碍，或必须避开专门将药物砍成无用碎片的酶。
制药人员虽然已经为市场上的某些药物想出各种方法，协助它们跨越这些障碍，但对许多药物而言，这些方法还是无济于事。的确，科学家几乎已经探索了身体每一个可以作为投药门路的部位，包括皮肤、鼻子、肺以及肠道。在这个过程当中，他们利用非侵入式设计来投送复杂的分子，像是利用超声波以无痛的方式将药物“轰”进皮肤。他们也结合纳米科技与显微合成技术，制造了植入式微芯片，使其能定时定量投药。其中，最引入注目的是美国食品与药物
管理局（FDA）最近核准的2个药物： Nutropin Depot与Gliadel。Nutropln Depot 是一种由可分解聚合物制成的微颗粒，内含人类生长激素，每注射1次，可持续释出生长激素达4个星期之久；Gliadel则是一种植入脑部的芯片，可以直接投送化疗药物到脑瘤部位。此外，还有一种则是表面涂有聚合物、可释出药物的移植膜，利用血管造形术清除血栓之后，这种移植膜在维持血管畅通方面的疗效良好；此移植膜已在欧洲核准上市，美国不久也将批准其上市。
目前药品研发人员主要采取这样几种策略：
穿越肠道
主要障碍是消化酸液与酶会在药物到达目的地之前，就将药物分解；药物要穿过肠壁也有困难。解决之道：（a）为药物包覆上一层生物黏附聚合物，以帮助药物结合到肠壁上并挤进细胞间隙；（b）将药物链上导引分子——专门针对肠细胞表面的要体，以方便药物被肠细胞吸收；（c）让药物附着到可以将药物带进细胞的携带分子上。从事这方面研究的公司有位于澳洲新南韦尔斯的罗瑟维市的生物技术澳洲公司（Biotcch Australia）和位于美国纽约州塔利镇的Emisphere科技公司。
透过皮肤
主要障碍是坚韧的角质层（皮肤的外层）会阻碍药物的进入，大分子药物也难以穿越表皮进入真皮层的血管。解决之道是采用电离子透入法。利用无痛的电脉冲让皮肤变得可以通透；超声彼则是利用音波将角质层打出暂时的微小孔洞。从事这方面研究的公司有美国加州山景城的ALZA公司、麻省剑桥的Sontra医学公司和位于纽约州费朗市的 Vyteris公司。
深入肺脏
障碍是药物必须能穿过肺泡，还得避开免疫系统中巨噬细胞的破坏。解决之道是形成大小最适的喷雾颗粒（液态或粉末），以利深入肺脏；防止喷雾颗粒互相勤聚，以利微雾的形成。从事这方面研究的公司分别是：美国麻省的Alkermes公司、加州海瓦德的Aradigm公司和加州圣卡洛斯的Nektar治疗公司。
可控投药
障碍是必须让药物维持在希望的治疗浓度，同时也得避免给药太过频繁。解决之道：植入式微芯片，含覆盖金箔的贮药凹槽，金箔可以在适当时机通电熔化，以释出药物。从事这方面研究的公司有ChipRx公司，它位于美国肯塔基州列星顿市，以及位于美国麻省贝德福市的微芯片公司（MicroCHIPS）。
投送基因
障碍是必须先想办法把外来基因物质送入体细胞内。解决之道是必须先将对应的DNA压缩成细胞可以吸收的小包装，还必须要保护此基因免受细胞酶的破坏。基因被送进细胞核后，还得以有活性的形式释放出来。多年来，科学家都是利用病毒作为载体（也就是将基因偷渡进细胞的“特洛伊木马”）。但即使是残缺的病毒，也还是带有风险，1999年基因疗法人体试验志愿者基尔辛格的死亡悲剧，正说明了这一点。
研究人员一方面努力了解并降低基因疗法所用病毒载体的风险，一方面利用聚合物或脂质，设计可以用来投送基因的另类方法，把质体包括在聚合物内）。美国加州理工学院的Mark E. Davis发展了一种有趣的方法，他利用的是β-环糊精（CD）的阳离子聚合物。 Davis选择CD，是因为这类物质相对而言没有毒性，不会引发免疫反应，而且可溶于水。他们在CD表面加上连接有金刚烷的聚乙二醇。这种表面修饰可制造出大小均匀的CD与DNA纳米颗粒，不会与血浆里的蛋白质凝聚在一起而丧失功能。以聚乙二醇化合物来装饰CD颗粒表面，也为Davis提供了“化学钩子”，用来钩上可引领CD颗粒或投送基因到特定细胞的其他物质。美国加州帕沙第纳的“嵌入疗法公司”目前正在测试这些导引化合物，看看是否能够协助治疗各种
癌症与肝脏疾病。
美国威斯康辛大学麦迪逊分校的林思，也正在研究特殊聚合物以研制新的基因疗法载体，同时还根据聚合物结合 DNA的能力、溶解于血浆的程度以及进入细胞共转移基因的能力，设计了可以找出最佳聚合物的筛选方法。利用这种方法，科学家已经找到几个聚合物，比一般常用的非病毒载体（如lipofectamine 与polyethylenimine）能更有效地将基因植入细胞。
美国加州大学旧金山分校的学者科恩也是利用这种聚合物库的方法。科恩与加州艾麦里维“开隆公司”的朱克曼，合成出了一种胜肽衍生物，被称为peptoid，即 “甘氨酸胺基取代的阳离子寡聚合物”。这种聚合物可以将DNA压缩成50-100纳米的大小，故能将基因植入细胞。
现在就可以断定，有朝一日，任何药物都可以用最适时、最适量、有效而且专一的方法，投送到身体的任何一个地方，凡是这条探索之路将是漫长而艰难的。
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