日前，来自MIT与Alnylam制药公司的科学家最近开发出一项新的RNAi技术，相关成果文章Lipid-Like Materials for Low Dose, in vivo Gene Silencing发表在PNAS上。
自1998年Andrew Z. Fire首次成功应用RNAi技术以来，科学家们就对RNAi寄予厚望。RNAi可随意沉默基因组中的基因，因此具有广阔的应用空间。2006年，RNAi技术的首创者Andrew Z. Fire也因此获得2006年的诺贝尔奖
这篇PNAS文章的作者，来自MITDavid H.Koch
癌症研究所的Daniel Anderson表示，这一新的RNAi传递技术比以往的RNAi技术的效率高出几个数量级。这种效率的提高使得应用RNAi技术时可大大降低siRNA的使用剂量，并且这一新技术的突破点在于，可以一次性同时沉默好几个基因。
成功的RNAi技术关键在，安全和高效。
Anderson和研究小组的人员在siRNA动脑筋，他们在siRNA外面包裹一层脂质样的分子，名为脂醇的物质，这些分子可帮助siRNA穿越脂质的细胞外膜。
研究小组成功地用脂醇可一次包裹5个siRNA，Anderson推测，用这种方式可一次包裹20个siRNA。
为了提高RNAi技术的效率，MIT和Alnylam公司的科研人员进行了多次重复的实验，寻找各种可包裹siRNA的分子。他们制备出1000种脂质分子，从这些分子中逐步筛选，最终找到这个最有用的分子，命名为C12-200。
使用C12-200装备的RNAi技术效率提高了，并直接降低了siRNA的使用量。
MIT和Alnylam公司的科研人员下一步希望将C12-200-RNAi技术进行
临床试验，将这一技术转化为临床应用。
RNAi简介
RNAi现象早在1993年就有报道： 将产生紫色素的基因转入开紫花的矮牵牛中，希望得到紫色更深的花，可是事与愿违，非但没有加深紫色，反而成了白色。当时认为这是矮牵牛本来有的紫色素基因和转入的外来紫色素基因都失去了功能，称这种现象是“共抑制”。1995年，康奈尔大学的Su Guo博士用反义RNA阻断线虫基因表达的试验中发现，反义RNA（anti sense RNA和正义RNA（sense RNA）都阻断了基因的表达，他们对这个结果百思不得其解。直到1998年，Andrew Fire的研究证明，在正义RNA阻断了基因表达的试验中，真正起作用的是双链RNA。这些双链RNA是体外转录正义RNA时生成的。于是提出了RNAi这个词。
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