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美国科学家使用一个患有脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童的皮肤细胞，制造了诱导多功能干细胞（iPS细胞），利用这些iPS细胞培育出包含导致SMA疾病遗传缺陷的运动神经细胞，以观察该疾病怎样发展，并试图找到治疗该疾病的方法。发表在21日《自然》杂志上的该项研究，朝着利用iPS细胞来治疗疾病的目标又迈出了重要的一步。
威斯康辛大学麦迪逊分校的克莱夫•斯文德森团队使用一个患有SMA的儿童的皮肤细胞制造了iPS细胞，iPS在能够发育为任何器官或组织的能力上与胚胎干细胞类似。然后，研究人员诱导这些细胞变成运动神经细胞，因为身体内的每个细胞包含同样的遗传指令，使用这个儿童的皮肤细胞制造的运动神经细胞也携带该遗传疾病。同时，研究团队也使用该儿童健康母亲的细胞制造了运动神经细胞。
利用该儿童皮肤制造的运动神经细胞在2个月后开始死亡，而利用其母亲细胞制造的神经细胞则正常生长。由于iPS细胞能在实验室里生长几个月甚至几年，因此该实验可多次重复进行。斯文德森将其比作汽车事故的视频，可以反复播放，并找到原因。斯文德森说，该发现可使制药者对潜在的治疗方案进行测试以预防SMA中的神经死亡。
斯文德森实验室并非使用iPS细胞作为研究疾病新型工具的第一家。今年7月底，哈佛干细胞研究所的凯文•埃根使用患有肌萎缩性侧索硬化症的病人的皮肤细胞制造了iPS细胞，这是第一次将来自慢性病患者的皮肤细胞重组为iPS细胞，然后再诱变成理解和治疗疾病所需的特殊细胞类型。
SMA是一种遗传疾病，它会攻击脊髓中的运动神经细胞，人体内缺乏SMN蛋白（SMN蛋白是运动神经元生存蛋白，能够使肌肉活动）时会引发该疾病。患有该疾病的婴儿出生6个月后，该疾病就会慢慢发展，接着肌肉出现萎缩，无法控制运动，直至完全瘫痪，2岁左右就会死亡。