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致力于推进各种退化性、缺血性和其它适应症自体干细胞疗法产品上市的干细胞生物技术公司 RNL BIO 宣布，该公司已经向美国食品药品管理局 (FDA) 提交了一份新药临床试验申请 (IND)，将对其用于治疗骨关节炎的脂肪干细胞产品 RNL-JointStem 进行临床试验。一旦申请获得 FDA 生物制品评价和研究中心 (CBER) 的批准，RNL BIO 计划于2013年第三季度在德克萨斯州舒格兰启动其双盲随机阳性对照二期临床试验。斯坦福大学的 Jason Dragoo 博士和印第安纳州大学的 David Alan Fisher 博士担任评审员，并根据 FDA 的评估完成了目前草案的修订。RNL-JointStem 的一期和二期临床试验在韩国食品药品管理局 (KFDA) 的批准下已经结束。
RNL BIO 董事长兼首席执行官 Jeong-Chan Ra 表示：“我们非常高兴能够提交 RNL-JointStem 新药临床试验申请，因为这将有利于我们进一步在美国开展 RNL-JointStem 临床试验。我们的目标是向全球证明 RNL-JointStem 是有效的。如果我们的试验获得成功，将给骨关节炎的治疗带来一个范式转变，即可利用来自患者自身脂肪组织的干细胞产品。”之前的试验显示，RNL-JointStem 的主要优势是它只需一次性注射，和目前用于治疗骨关节炎的许多侵入性疗法不同。Ra 博士表示：“针对这种痛苦的慢性病的治疗应当能减轻疼痛，而非让疼痛加剧。我们希望能 证实 RNL-JointStem 具有帮助骨关节炎患者实现软骨再生、减轻疼痛和改善关节功能等功效，也希望它在时机成熟时能获得上市许可。”
这次临床试验将对 RNL-JointStem 和利用透明质酸的现有常规疗法进行对比。初步临床试验中的患者将包括被确诊的骨关节炎患者和临床医师认为符合候选特征的病人。RNL-JointStem 的目标市场是60岁以下的患者，因为目前还没有针对这些人的有效疗法。
关于骨关节炎
退化性关节炎是最常见的关节炎。估计有2690万25岁及以上的美国人的一些关节患有临床上的退化性关节炎，老年人患病的比例更高。其临床表现包括关节疼痛和运动功能受损，并且周围组织常受到局部炎症的感染。退化性关节炎的病理学尚未完全弄清，但受伤、年龄和遗传被认为是患病的几大风险因素。
退化性关节炎是一种令人日益衰退的疾病，主要症状在软骨，对骨骼也有一定的影响。软骨的自然愈合和再生能力有限。
本次试验
由于退化性关节炎的发病率越来越高和人口老年化问题，加上治疗方法疗效不明显，因此需要新型软骨修复治疗方案。估计针对这种疾病有疗效的产品将会具有广阔的市场前景。
关于新药临床试验申请
新药临床试验申请是在美国获准进行临床试验的一个程序。不管打算何时在美国进行临床试验，都要提交新药临床试验申请。申请内容包括与临床试验医药产品的质量、生产和控制相关的信息、临床前研究数据和临床使用目标。另外还包括全面的风险-效益评估报告和有关拟定研究的潜在风险和优势的临床前数据关键性分析报告。
关于二期临床试验
利用包括自体人脂肪干细胞在内的生物制品的临床干预研究受到 FDA 生物制品评价和研究中心的严格控制。在新药临床试验申请获得该生物制品评价和研究中心和当地一家机构审查委员会的承认后，FDA 还要求进行一系列的分期临床试验。一期临床试验的重点在于安全性，二期则侧重于有效性。二期临床试验的关注点更明确，即研究疗效（生物药品按规定剂量的疗效如何）。
RNL BIO 简介
RNL BIO 是一家韩国生物科技公司，致力于成人干细胞技术的研究和开发。RNL 在韩国食品药品管理局的许可下已经完成了一个脊髓受伤一期试验和一个骨关节炎二期临床试验，目前还有一个血栓闭塞性脉管炎临床试验即将收尾。