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近期 Neurology 杂志刊登了一项来自默克公司的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究，评估降钙素基因相关肽（calcitonin gene related peptide，CGRP）受体拮抗剂 Telcagepant 对预防偏头痛是否有效。
CGRP 在偏头痛的病理生理中扮演重要角色，临床试验表明 CGRP 受体拮抗剂的作用可媲美曲坦类药物；但与曲坦类药物不同，CGRP 受体拮抗剂对正常健康受试者或心血管疾病患者并无直接的血管收缩作用，因此可用于有心血管疾病或风险的偏头痛患者（目前此类患者为曲坦类药物使用的禁忌症）的急性治疗。
默克的临床试验设计为：在 4 周的基线时间内，有偏头痛发作 3~14 天的患者，被随机分为 Telcagepant 140mg 组、Telcagepant280mg 组或安慰剂组，每组治疗均为 2 次 / 天，持续 12 周。采用平均每月头痛天数和偏头痛天数（头痛加至少一项相关症状），评价疗效。
该临床试验后因安全监督委员会对肝毒性的考虑而终止。终止时，已纳入 660 名患者，其中 656 名接受≥1 剂量的治疗，14 名已完成实验；平均治疗时间为 48~50 天。Telcagepant 组的 13 名患者出现丙氨酸转氨酶升高，≥正常值上限的 3 倍；其中 7 名天冬氨酸转氨酶亦升高≥正常值上限的 3 倍；2 名患者在治疗开始后的 2~6 周内，出现症状性转氨酶升高，在停药后缓解。
原计划在治疗 12 周后进行效果分析，但因数据受限而未行，但证据已显示 Telcagepant 较安慰剂能大幅度减少平均每月头痛天数（140 mg 组 =-2.9，280 mg 组 =-3.1，安慰剂组 =-1.7，p＜0.05）和偏头痛天数（140 mg 组 =-2.7，280 mg 组 =-3.0，安慰剂组 =-1.6，p＜0.05）。
该研究为 II 级证据，与安慰剂组相比，偏头痛患者每日服用 Telcagepant 可减少每月头痛天数 1.4 天，上述数据提示 CGRP 受体拮抗剂可能对预防偏头痛存在一定疗效；但有 2.5% 的患者血清丙氨酸转氨酶升高，转氨酶的升高并不支持 Telcagepant 在临床上的每日应用。
此前，默克公司开发的另一种 CGRP 受体拮抗剂 MK-3207，因肝毒性已终止 1 期临床药理试验。