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瑞士巴塞尔和加州卡尔斯巴德，2013年4月9日 /美通社-PR Newswire/ -- 罗氏(OTCQX: RHHBY)和伊希斯制药公司(Isis Pharma, Inc.，NASDAQ: ISIS)宣布，两家公司组建以伊希斯反义寡核苷酸(ASO)技术为基础开发亨廷顿氏病(HD)治疗方法的联盟。
该联盟将把伊希斯的反义专长和罗氏在开发神经退行性疾病治疗药物方面的科学专长结合起来。此外，伊希斯和罗氏还将进行合作，将伊希斯的 ASO 和罗氏已经获得专利的“脑梭”计划 (Brain Shuttle) 计划结合到一起，借助全身用药提升 ASO 在大脑中的渗透率。
亨廷顿氏病是一种可以遗传的基因性脑部疾病，会导致患者逐渐失去智力和身体控制能力。该病症状多见于年龄在30岁至50岁的人的身上，而且会在10至25年的时间里恶化。最终，受到疾病严重损害的病人将死于肺炎、心力衰竭或其它并发症。目前此病还没有有效的治疗手段，现有的治疗手段都把重点放在减轻某些疾病症状的严重程度上。
最初的研究将专注于伊希斯的先导候选药物，这种药物可以阻断各类亨廷顿蛋白质(这种蛋白质与亨廷顿氏病大有关联)的产生，并因此有可能治疗所有罹患亨廷顿氏病的病人。伊希斯还在开展研究，寻找专门阻断致病性亨廷顿蛋白质产生的治疗方法，这有可能治疗不同类型的亨廷顿氏病。与之平行的是，罗氏将把该公司获得专利的脑梭技术和伊希斯的 ASO 技术结合起来，一旦成功，这种结合还将支持为治疗无症状的病人进行全身使用反义药物。
根据双方达成的合作协议，罗氏将向伊希斯支付3000万美元的前期费用，与许可费用和许可前/后里程碑付款有关的费用总额有可能会达到3.62亿美元，包括最高可达8000万美元的潜在的商业里程碑款项。此外，伊希斯还将根据合作开发药品的销售额分层收取权利金。在完成第一个一期试验之后，罗氏有权从伊希斯那里获得开发药品的许可。在选择权行使之前，伊希斯将负责针对亨廷顿蛋白质的反义药物的发现和开发。罗氏和伊希斯还将一起利用罗氏的“脑梭”计划开发一种反义药物。如果罗氏行使选择权，那么该公司将负责此次合作产生的所有药品的全球开发、监管和商业化活动。