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福布斯:罕用药正在崛起

来源:www.cpia.org.cn
摘要:拯救他的是2007年推出的Soliris,用于治疗一种罕见的、造成贫血的疾病。正是这类数据使名不见经传的亚力兄在福布斯年度最具创新力企业榜上占据榜眼。Soliris是个金饽饽,亚力兄也因此实力不凡,这得益于该药天文数字般的价格:每年每位病人需花费44万美元(尽管有时候该公司会向有特殊困难的个人赠送药品)。”毫无疑......

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制药行业不是创业者的福地。使酷点子变成市面上的药品需要投入十几年时间和数亿美元的风投资本,正因为此,安进(Amgen)、基因泰克(Genentech)和吉利德(Gilead)等医药公司结出成功之硕果时,它们的创始人已经黯然离去。

可是,从康涅狄格州纽黑文市往郊外开40 分钟车,你就能在一派田园牧歌景象的农场附近,在大片玉米与成排甜菜之间,找到这一规则的例外。在那里,作风随和谦逊的博士莱纳德· 贝尔(Leonard Bell)仍然在亚力兄制药(Alexion Pharmaceuticals)这家20 年前他放弃医学教授之职而创立的公司担任首席执行官。

拯救他的是2007 年推出的Soliris,用于治疗一种罕见的、造成贫血的疾病。2012 年,该药的销售额预计将超过11 亿美元,华尔街分析师还预测今后三年内该数据将再次翻一番。该药当前的净利润率达22%,它获得批准以来,亚力兄制药的股价大涨了600%,苹果与Salesforece.com等科技界明星同一时期的股价表现也相形见绌。该公司当前的市值达到200 亿美元,而贝尔的股份价值1.79 亿美元。正是这类数据使名不见经传的亚力兄在福布斯年度最具创新力企业榜上占据榜眼。

他们还凸显了医疗保健体系中的一大悖论。亚力兄制药拥有1,100 名员工,是一家跨国医药公司,办公机构分布在30多个国家,可全球范围内使用其药物的患者不过几千人。Soliris 是个金饽饽,亚力兄也因此实力不凡,这得益于该药天文数字般的价格:每年每位病人需花费44 万美元(尽管有时候该公司会向有特殊困难的个人赠送药品)。不过,该药极为有效,以至于私营保险公司和国家性(包括英国和澳大利亚这种严控细节的国家)医保机构都愿意为此买单。

“我们瞄准那些罹患极具破坏性的病症的患者,这类疾病要么致人死亡,要么威及生命,”贝尔说,“它们同时还非常罕见,以至于没什么人关注。这些患者本来毫无希望,而我们给出的不是能略微改善其境况的疗法,而是能彻底改变其生活的药品。归根结底,人人都承认这是高水准的创新。”

毫无疑问,Soliris 确实能极大地改善病患的生活,而且与大多数药品不同,看起来使用它的患者几乎人人都能得到帮助。乔· 艾伦伯格(Joe Ellenberger)就是个典型例子,他原是大学摔跤手,憧憬能进军终极格斗锦标赛(UFC)—— 相当残酷的综合格斗赛事。他赢得了自己的前九场比赛,但在为第十场做训练准备时突然极为疲劳。“我感觉就像僵尸一样。”他回忆说。

他还是赢得了比赛,但胃痛不已,尿液也成了黑色。未婚妻说服他去看医生,经过几个月的检查,他被确诊患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)——Soliris获准治疗的首种疾病。通过电话得知这一消息后,他并没当回事儿,给亲朋好友发短信通告后就又去训练了。结果回来时发现收到了40 条语带恐慌的短信和语音邮件 —— 亲朋好友用谷歌搜索到了可怕的消息:该病引发致人残疾的严重贫血,无法治愈且在五年内就会使三分之一的患者死亡。得益于Soliris,他非但没有卧床等死,反倒重新开始了训练,还即将迎来第一个孩子。他投保的私人保险公司承担了Soliris 的大部分开销,而全美罕见病组织(NORD)—— 亚力兄对该组织也有资助—— 为他解决了剩余的自付额。

Soliris 获得批准的第二种用途,即治疗一种相当可怕的、每百万人中才有一例的肾病 —— 非典型溶血尿毒综合征(aHUS),带来的疗效或许更加引人注目。现年17 岁的克里斯蒂安· 比林斯利(Christian Billingsley)刚出生3 个月就开始喷射性呕吐,这正是aHUS 攻击其全身各部位的首个迹象,肾脏受害尤其严重,以至于他18 个月大的时候就已肾衰竭。

孩童时期,克里斯蒂安移植了父亲吉恩(Gene)的一个肾,但这个肾8 个月后也衰竭了。他的生活离不开透析机,卡特里娜飓风之际他家不得不迁离路易斯安那州,结果这一期间他出现了严重感染,使透析变得更为困难。他仍然身材偏小,骨密度较低,但Soliris 已经阻止了那种毁掉他肾脏的攻击,他父亲期望他能再次获得肾移植机会,像普通人一样生活。保险公司、联邦医疗保险(Medicare)和慈善机构承担了他的治疗费用。

分析师估计,针对该病的治疗能为亚力兄每年创造数亿美元的收入,再次凸显了该公司的经营理念:解决极为罕见的病症也能带来巨额利润。像这种每个病人平均每年需花费20 万美元以上的药品至少有十几种,Soliris 只是其中之一,所有这类药物都针对危险而罕见的疾病,比如治疗马洛托- 拉米氏症(Maroteaux-Lamy Syndrome)的Naglazyme 和针对亨特氏综合征(Hunter Syndrome) 的Elaprase,“ 我们知道此类药必须要收此等高价,如此才能为寻找罕见疾病治疗方法提供动力。”为超级罕用药公司提供咨询服务的密西西比州牛津市医疗营销经济(Medical Marketing Economics)公司副总裁道格拉斯· 保罗(Douglas Paul)表示,“这是为此类疾病带来创新的代价,一家保险公司告诉我们说,这就是保险生意的成本,这正是提供保险的目的 —— 让人们能承担此类治疗。”

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