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FDA 在 2014 年批准了 41 款新型治疗药物，可以说是一个丰收年，但去年批准的新药在商业潜能上却不及 2013 年批准药物。
2014 年，药品评价与研究中心 (CDER) 批准了具有里程碑意义的 41 款新型治疗药物，其中包括 11 款生物制剂（表 1）。去年新药批准数量与 2013 年的 27 个相比增加逾 50%，与五年期平均数量的 31.6 个相比高出 30%。
表 1：2014 年 CDER 批准药物
图 1：自 1993 年以来新药批准数量
此图显示了药品评价与研究中心 (CDER) 自 1993 年来批准的新分子实体 (NMEs) 与生物制剂许可申请。生物制剂评价与研究中心 (CBER) 批准的产品未包括在这一药品数量当中。数据来自 Drugs@FDA 及 FDA。
位于美国马萨诸塞州波士顿的塔夫斯药品开发研究中心的研究主任 Milne 称，“作为多产的一年，我给它打一个满分。”他指出，尽管美国 FDA 在 1996 年批准了更多的药物，有 53 个之多，但 1996 年是不同寻常的一年，FDA 在这一年进行了监管改革，需要清理积压的申请，从而也促使批准数量增多。“这使得 2014 年成为药品审批成绩更大的一年，” Milne 如是称。
然而，就创新来讲，Milne 认为 2014 年药品批准刚刚及格。他指出药品批准名单中包含相当数量的同类竞争产品，制药公司在寻求批准作用于已证明的相同靶点及同种适应症的药物。例如，FDA 批准了 4 款 2 型糖尿病的药物，但达格列净与 Empagliflozin 分别属于二类及三类钠葡萄糖协同转动蛋白 2(SGLT2) 抑制剂，而阿必鲁泰与 Dulaglutide 分别属于四类及五类胰高血糖素样肽 1(GLP1) 受体激动剂。“这里存在某些从众心理，”他指出称。
从商业角度看，2014 年批准的药物看起来可能还不如数量虽少但商业潜能大的 2013 年批准药物。波士顿咨询集团 (BCG) 跟踪了少量潜力较大的批准药物，包括生物制剂评价与研究中心 (CBER)（表 2）及补充新药申请(sNDA) 批准的药物，预测 2014 年批准的 53 个值得注意的药物将会产生 480 亿美元的合并峰值销售（图 2）。
相比之下，他们跟踪的 2013 年批准的 36 款产品有望获得 530 亿美元的合并峰值销售。“2014 年是不可思议的一年，” BCG 高级合作伙伴 Schulze 称。但他补充称，2013 年批准药物的峰值销售可能下降，在某种程度上来说是因为 2014 年批准的许多新药正在使市场竞争更加激烈。
表 2：2014 年 CBER 批准药物
图 2：自 2004 年以来批准药物合并峰值销售
药品合并峰值销售预测由波士顿咨询集团 (BCG) 精心计算。BCG 的分析师考虑了 2014 年批准的 53 款新型治疗药物的峰值销售预测，包括新分子实体 (NMEs) 及药物评价与研究中心 (CDER) 批准的生物制剂许可申请 (BLAs)，剔除了批准的医学影像产品，加上了 CDER 及生物制剂评价与研究中心(CBER) 批准的某些非 NME。全面地对 2014 年批准药物的峰值销售数据进行预测。真实的销售数据及更新的预测用于早些年批准的药物。
CDER 批准的药物中有 12 款药物 (29%) 被认为会在五年内成为重磅炸弹级药物，而其中只有 3 款药物 (7%) 有望突破 20 亿美元大关（图 3）。2013 年批准的药物中有 13 款药物 (48%) 在五年内有望达到重磅炸弹级地位，其中有 6 款药物 (22%) 的年销售额有望超过 20 亿美元。
图 3：2014 年批准的有望成为重磅炸弹级的药物
销售预测是 2019 年的平均、年度、全球预测，由汤森路透 Cortellis 数据库编制。“吉利德 Ledipasvir 与 Sofosbuvir 的复方药物到 2017 年有望达到 120 亿美元峰值销售。
2014 年批准的多款潜在重磅炸弹级药物包括这一年最令人兴奋的科学批准。默沙东的 Pembrolizumab 与百时美施贵宝的 Nivolumab 是首批程序性细胞死亡蛋白 1(PD1) 抑制剂类癌症免疫治疗药物，肿瘤专家希望通过将这类药物与其它免疫治疗药物、激酶抑制剂及化疗药物混合搭配，他们可以改变癌症治疗的现状。
与此同时，吉利德科学 Ledipasvir 与 Sofosbuvir 的固定剂量复方药物从竞争激烈的药物开发中脱颖而出，成为首个用于基因型 1 丙型肝炎病毒 (HCV) 感染的全口服治疗药物。明年，在几个令人激动的科学领域还可能看到后期试验项目，包括胆固醇酯转移蛋白 (CETP) 抑制剂、前蛋白转化酶枯草溶菌素 9(PCSK9)抑制剂及溶瘤病毒（表 3）。
表 3：2015 年视目以待的药物
FDA 在 2014 年首次审评即批准的药物比率为 67%，低于 2013 年的 78%（表 4 列出了 2014 年一些收到完全回应函或被申请者撤回的药物）。
表 4：2014 年被 FDA 拒绝或撤回的药物
批准药物治疗领域出现分化
去年，FDA 批准了 9(22%) 款肿瘤药物（图 4），2013 年与 2012 年分别为 9(33%) 款和 13 (33%) 款。“问题是你要看到相对值或绝对值，” Schulze 称。“我认为其它领域的创新正在爆发，肿瘤药物的相对份额正在削弱，”他补充称。
图 4：批准治疗领域
感染疾病也获批了 9 款药物 (22%)，高于 2013 年的 3 个(11%)。除了 HCV 及 HIV 新药，感染疾病增添了 4 款抗生素，它们均是在合格感染产品(QIDP) 计划下得到批准的。这些 QIDP 抗生素中有 3 款产品用于治疗皮肤感染。然而，此次抗生素获批的小幅增长可能主要由于几年前引入的急性细菌性皮肤及皮肤组织感染 (ABSSSI) 试验指南的改变，而非抗生素药物开发基本问题的变化。
目前为止，2014 年是批准孤儿药最多的一年，批准的药物中有 17 款药物 (41%) 获得了孤儿药资格。相比之下，FDA 在 2013 年批准了 9 个 (33%) 孤儿新分子实体(NMEs)，2012 年是 13 个(33%)，2011 年是 11 个(37%)。2014 年批准的每一款肿瘤药物均用于孤儿适应症。
FDA 在 2014 年还以突破性治疗药物资格批准了 9 款 (22%) 药物。据 BCG 分析师称，这些药物包含了 2014 年批准新药 50% 的商业潜能。批准的 12 款有望达到重磅炸弹级资格的药物中有 6 款药物是突破性治疗药物，包括 4 款有最高销售预测的药物。没有迹象表明 FDA 在授予突破性治疗药物资格上要减少数量，对制药业来说这是一个令人鼓舞的数据。
CDER 批准新药名单中包括 11 款生物制剂 (27%)，高于 2013 年的 2 个(7%) 及 2009-2012 年间每年的 6 个(15–29%)。
FDA 通过加速批准通道批准了 8 款药物 (20%)。“这很棒，” Milne 称，因为《FDA 安全与创新法案》的目标之一是通过鼓励使用代理标志物而更多地利用加速批准通道。但他补充称，获得加速批准的药物中有 7 款药物被批准用于癌症，所以这一审评通道的应用在其它治疗领域仍有许多可以改进的地方。