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今天，美国食品和药物管理局批准一例药物Spinraza（nusinersen），是第一个药物批准治疗儿童和成人脊肌萎缩症（SMA），一种罕见的，常常致命的，影响肌肉力量和运动的遗传疾病。 Spinraza是注射到围绕脊髓的液体中的注射剂。
“长期以来，需要治疗脊髓性肌萎缩，婴儿死亡的最常见的遗传原因，以及可以影响人们生命在任何阶段的疾病，”FDA药物评价和研究中心神经病学产品部门的Billy Dunn博士说，“我们建议赞助商提前分析研究结果，FDA将致力于帮助开发和批准安全有效的罕见疾病药物，我们努力迅速审查这项申请;第一个批准的治疗这种衰弱的疾病，没有这个更令我们感到更高兴的事了。
SMA是一种遗传性疾病，由于失去控制运动的下运动神经元而引起虚弱和肌肉萎缩。发病年龄、症状和进展速率具有广泛的变异性。 Spinraza被批准用于更大范围的脊髓性肌萎缩症患者。
在开发过程中，FDA与赞助商密切合作，帮助设计和实施该批准所依据的分析。 Spinraza的疗效在临床试验中得到证明，在121名患有SMA的的婴儿患者中，其在6个月龄之前被诊断并且在他们第一次服用剂量时小于7个月大。患者随机接受Spinraza注射到脊髓周围的液体中，或进行无药物注射（皮肤刺）的模拟程序。与接受模拟程序的患者相比，接受Spinraza的患者数量增加了两倍。该试验评估了患者得到运动里程碑式改善的百分比，例如头部控制，坐姿，仰卧位置，滚动，爬行，站立和行走的能力。
FDA要求申办者进行中期分析，作为尽早评估研究结果的一种方法; 121例患者中有82例有资格进行这项分析。40％的患者用Spinraza药物治疗的在研究中定义的运动里程碑中获得改善，而对照患者却没有。
对症状患者进行额外的开放标签不受控制的临床研究，所述症状患者在第一剂量的时候从30天到15岁，以及在第一剂量时从8天到42天的年龄范围内的症状前患者。这些研究缺乏对照组，因此比对照研究更难以解释，但是发现在对照临床试验中在婴儿发病患者中表现出的临床效果显得普遍更有支持性。
在Spinraza临床试验中，发现患者最常见的副作用是上呼吸道感染，下呼吸道感染和便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和对肾脏的毒性（肾毒性）。毒性是在动物研究中观察到神经系统的毒性（神经毒性）。
FDA授予此应用程序快速定名和优先审查。该药物还接受孤儿药物定名，FDA并提供激励，以协助和鼓励稀有疾病的药物开发。
赞助者正在接受罕见的儿科疾病优先审查凭证，旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药物和生物制剂。优惠券可以在稍后的时间由赞助商兑换，以接收对于不同产品的后续营销应用的优先审查。这是FDA自方案开始以来发布的第八个罕见的儿科疾病优先审查凭证。(中国医药123网）