St. Jude儿童医院的研究人员发明一种严重免疫疾病的模型小鼠。这种小鼠有助于解释为什么用于治疗“泡泡男孩”病（XSCID，X连锁严重性综合免疫缺陷）的为什么导致一些接受治疗的儿童发生了白血病。XSCID由一种叫做gamma C的基因的突变引发，这种突变使免疫细胞无法形成B淋巴细胞和T细胞。
XSCID病因躲在塑料泡泡中防止感染的“泡泡男孩”的故事而闻名。在这种疾病的基因治疗中，gamma C基因的正常拷贝被插入到干细胞中，之后这些干细胞由形成淋巴细胞。但是，几年前在法国进行的这种基因疗法的
临床试验发些一些接受治疗的儿童在治疗后患上了白血病，从而使该基因治疗试验被叫停。通过跟踪研究接受这种基因治疗后发生白血病的法国患者，研究人员确定出一些gamma C基因被插入到了致癌基因中。这使干细胞发生失控的增殖并引发白血病。（唯一被广泛认可的人类基因疗法竟会导致
癌症）
这一发现的一个重要意义在于揭示出其他类型的
遗传血液疾病的基因治疗被之前想象的致癌风险要小。这项研究的结果刊登在8月1日的PNAS上。文章的第一作者是华人研究人员寿言（Yan Shou）博士，其他文章作者还有马志军（Zhijun Ma）和鲁泰和（Taihe Lu）。
研究组利用新的小鼠模型获得的新发现为提高XSCID基因疗法的安全性、改善疗效给出了新的希望。这项研究部分得到了美国心脏、肺和血液研究所的资助。（生物通记者杨遥）
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