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吉利德公布了一项 3 期研究预先设定的期中分析结果，该试验旨在对 Zydelig（idelalisib）与苯达莫司汀及利妥昔单抗合并用于既往有过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者进行评价。
这项分析发现，与安慰剂 + 利妥昔单抗相比，接受 Idelalisib+ 利妥昔单抗治疗的患者其疾病进展或死亡（无进展生存期）的风险降低 67%。此外，包括总生存期在内的所有次要终点在这项期中分析中均达到统计学意义。
这项研究共招募了 416 名既往有过治疗的慢性淋巴细胞白血病患者，他们的疾病在完成先前治疗后已进展了至少 36 个月，并且他们的疾病对苯达莫司汀具有耐药性。合格患者被随机配给 6 轮的利妥昔单抗，进行 24 周治疗，另外添加 150 mg 剂量的 Idelalisib 或安慰剂，每天口服两次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。2015 年 11 月，这项试验在一个独立数据监察委员会的建议下揭盲。
研究的主要终点是无进展生存期，定义为从随机分组到明确的疾病进展或死亡所经历的时间，该指标由独立审查委员会进行评价。接受 Idelalisib+ 利妥昔单抗治疗患者的平均无进展生存期为 23.1 个月，相比之下，接受安慰剂 + 利妥昔单抗治疗患者的平均无进展生存期为 11.1 个月。17p 缺失或 TP53 突变是与不良预后相关的基因异常，在有 17p 缺失或 TP53 突变的患者中，合并用药治疗患者的疾病进展或死亡风险降低 50%。
这项研究还发现总生存期有统计学意义的受益，与仅接受利妥昔单抗治疗的患者相比，以 Idelalisib+ 利妥昔单抗治疗的患者其死亡风险降低 45%。在两个治疗组中，平均总生存期尚未获得。Idelalisib 治疗组的总有效率为 68%，对照组为 45%。
Idelalisib+ 利妥昔单抗治疗组及安慰剂 + 利妥昔单抗治疗组，≥ 3 级的不良事件分别有嗜中性白血球减少症（60% 对 46%）、发热性中性粒细胞减少（20% 对 6%）及腹泻（7% 对 2%）。在 Idelalisib+ 利妥昔单抗治疗患者中，ALT 和 AST 水平升高 ≥ 3 级的分别在 21% 与 16% 的患者中发生，相比之下，在仅接受利妥昔单抗治疗的患者中，这两个指标 ≥ 3 级的分别为 3% 和 3%。
Idelalisib 方案使基因异常患者受益
「这些新的结果强化了 Idelalisib 方案在复发性慢性淋巴细胞白血病治疗中的作用，」 纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心医学系、淋巴瘤服务部医学信息学副主席、医学肿瘤专家、医学博士、哲学博士 Zelenetz 称。
「在这项 3 期研究中，与仅使用利妥昔单抗相比，将 Idelalisib 添加到利妥昔单抗中不仅具有统计学意义，而且对无进展生存期及总生存期具有临床有意义的改善，利妥昔单抗是目前复发 / 难治性慢性淋巴细胞白血病治疗的标准治疗。此外，Idelalisib 治疗也使有与较差预后相关遗传因素的患者受益。」
Idelalisib 在欧盟获批与利妥昔单抗合并用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者，或作为一线治疗药物用于不适合化疗，且存在 17p 缺失或 TP53 突变的慢性淋巴细胞白血病患者。基于该 115 研究结果，吉利德计划明年初向美国及欧洲提交 Idelalisib 的补充申请。